Dom Lekarz internetowy Pojedyncze wstrzyknięcie może trwale obniżyć poziom cholesterolu, ryzyko zawału serca

Pojedyncze wstrzyknięcie może trwale obniżyć poziom cholesterolu, ryzyko zawału serca

Spisu treści:

Anonim

Edycja genomu może być przyszłością leczenia cholesterolu. Naukowcy z Harvard Stem Cell Institute i University of Pennsylvania opracowali pojedyncze wstrzyknięcie, które trwale obniża poziom cholesterolu u myszy, zmieniając ich geny. Jeśli jest przystosowany do stosowania u ludzi, może zmniejszyć ryzyko ataków serca o 40 do 90 procent.

Dr Kiran Musunuru, profesor nadzwyczajny w dziale komórek macierzystych i biologii regeneracyjnej w Harvardzie, powiedział, że może to zająć dekadę, aby przygotować podejście do badań klinicznych na ludziach. Badanie opublikowano w Circulation Research, dzienniku American Heart Association.

reklamaReklama

Dr. Daniel J. Rader z Penn Medicine, który przeprowadził badania w połączeniu z Musunuru, powiedział, że terapia działa poprzez zmianę genu wątroby o nazwie PCSK9.

W 2003 r. Francuscy naukowcy odkryli, że PCSK9 jest regulatorem cholesterolu i wydaje się, że rzadkie mutacje w genie są odpowiedzialne za wysoki poziom cholesterolu i zawałów serca. Mutacje te są niezwykle rzadkie i ograniczają się do kilku rodzin na całym świecie.

W ekscytującym wydaniu naukowcy z Teksasu odkryli, że około 3 procent osób z mutacjami odczuwa efekt odwrotny: poziom cholesterolu o niskiej gęstości lipoprotein (LDL) około 15 do 28 procent poniżej średniej.

Ogłoszenie

Czytaj więcej: Dodawanie przeciwciała Ewolokumab do statyn może obniżyć poziom cholesterolu »

Rozprzestrzeniając korzystną mutację

Celem programu Musunuru i Rader było przekształcenie normalnych genów PCSK9 w te ostatnie "wady". "Użyli technologii o nazwie CRISPR / Cas9, która ułatwia edycję genomu.

ReklamaReklama Gen PCSK9 ulega ekspresji głównie w wątrobie, gdzie wytwarza białko aktywne w krwioobiegu i zapobiega usuwaniu cholesterolu z krwi. Kilka firm farmaceutycznych opracowuje przeciwciała do walki z PCSK9, powiedział Musunuru, ale ludzie będą potrzebować zastrzyków co kilka tygodni.

Obecnie wielu ludzi używa statyn, takich jak Lipitor, aby obniżyć poziom cholesterolu, ale wielu przyjmujących leki nadal ma zawał serca. "Nadal istnieje duże zapotrzebowanie na inne podejścia", powiedział Musunuru w wywiadzie dla Harward Journal.

"Myśleliśmy, że dzięki tej technologii edycji genomu możemy zrobić coś, czego nie mogliśmy zrobić wcześniej: dokonać trwałych zmian w genomie na poziomie DNA. Tak więc pytanie brzmiało, czy możemy użyć edycji genomu, aby normalni ludzie, jak ludzie urodzeni z "dobrymi" mutacjami. "

Musunuru powiedział, że zespół wstrzyknął CRISPR / Cas9 do wątroby, a większość kopii genu PCSK9 w komórkach wątroby myszy została zniszczona w ciągu trzech do czterech dni.Naukowcy zauważyli 35-40 procentowe zmniejszenie poziomu cholesterolu u tych myszy. To może przełożyć się na zmniejszenie ryzyka ataku serca nawet o 90 procent u ludzi.

Powiązane wiadomości: Przyjmowanie aspiryny dziennie w celu zapobiegania zawałowi serca lub udarowi może być ryzykowne »

ReklamaReklama " Leczenie byłoby najbardziej przydatne u pacjentów z wysokim poziomem cholesterolu lub u których istnieje wysokie ryzyko atak serca, ponieważ mieliby najwięcej do zyskania. Lecz w zasadzie leczenie powinno obniżyć czyjekolwiek ryzyko zawału serca ", powiedział Musunuru w Harvard Gazette.

Szczepionka na atak serca?

Ataki serca są wiodącym naturalnym zabójcą na całym świecie, a jeden na dwóch mężczyzn i jedna na trzy kobiety w wieku powyżej 40 lat dostanie zawału serca w swoim życiu, powiedział Musunuru. Jeśli terapia okaże się bezpieczna w przypadku zmiany ludzkiego genomu, można ją podać tak, jak jednorazowe szczepienie.

"Szczepimy się przeciwko chorobom zakaźnym, nie wiedząc, kto w przeciwnym razie dostałby tę chorobę, chociaż możemy zgadnąć, kto jest najbardziej zagrożony i nakłonić ich, by dostali szczepionkę" - powiedział Musunuru. "W ten sam sposób nie możemy być pewni, kto dostanie zawału serca, a kto nie, a zatem kto najbardziej skorzysta na terapii PCSK9. "

Ogłoszenie

" To byłby powód do podania go całej populacji, być może po osiągnięciu pewnego wieku - powiedzmy, 40 lat "- dodał Musunuru. "W kraju takim jak USA, gdzie tak wielu ludzi cierpi lub umiera na zawał serca, leczenie całej populacji może uratować wiele istnień. "

Dowiedz się więcej: Badania nad Omega-3 pokazują mieszane wyniki dla zdrowia serca»