Leczenie raka: nowa terapia genowa przynosi nadzieję
Spisu treści:
Urząd ds. Żywności i Leków (FDA) jest bliski zatwierdzenia pierwszej w historii terapii genowej do zastosowania w Stanach Zjednoczonych.
Jeśli leczenie przebiega zgodnie z oczekiwaniami, terapia będzie stosowana w leczeniu dzieci i młodzieży z zaawansowaną ostrą białaczką limfoblastyczną (ALL).
ReklamaReklama Komitet Doradczy ds. Narkotyków Onkologicznych FDA na początku bieżącego miesiąca zalecił agencji zatwierdzenie eksperymentalnego chimerycznego receptora antygenu (CAR-T) firmy Novartis, CTL019 (tisagenlecleucel).
To zindywidualizowana terapia, w której komórki T człowieka są usuwane z ich krwi i poddawane przebudowie w celu walki z rakiem. Następnie są wlewane z powrotem do pacjenta.
Dlatego nazywany jest "żywym narkotykiem. "
OgłoszenieW niedawnym badaniu klinicznym 83% pacjentów doświadczyło całkowitej remisji lub całkowitej remisji z niepełnym odzyskaniem liczby krwi w ciągu trzech miesięcy.
Oczekuje się, że FDA podejmie decyzję we wrześniu. Agencja zazwyczaj stosuje się do zaleceń komisji.
ReklamaReklamaNowa era w leczeniu raka
Eksperci są optymistyczni co do potencjału CAR-T.
Dr. Santosh Kesari jest neuro-onkologiem i kierownikiem Katedry Neuronkologii i Neuroterapii w John Wayne Cancer Institute w Providence Saint John's Health Center w Kalifornii.
Kesari powiedział Healthline, że jeśli zostanie zatwierdzona, terapia będzie rewolucyjnym przełomem w leczeniu raka.
"Będzie to pierwsze tego typu zastosowanie - łączące terapię genową i immunoterapię w celu modyfikacji własnych komórek pacjenta, aby zaatakowały komórki nowotworowe" - powiedział.
Kesari wyjaśnił, że ta aplikacja może działać w innych nowotworach, w których istnieje określony cel.
ReklamaReklama Wskazał na studium przypadku City of Hope z udziałem 50-letniego mężczyzny z nawracającym wieloogniskowym glejakiem, rodzajem raka mózgu.
Leczenie było częścią fazy I badania klinicznego, aby przetestować bezpieczeństwo terapii CAR-T, gdy jest dostarczane bezpośrednio do guzów mózgu. Pomyślna odpowiedź utrzymywała się przez ponad siedem miesięcy, dłużej niż można się było spodziewać.
"Istnieje więc możliwość zastosowania w guzach litych, jeśli zidentyfikujemy odpowiedni marker, upewniając się, że radzimy sobie z efektami ubocznymi", powiedział Kesari.
OgłoszenieW e-mailowym wywiadzie dla Healthline dr Swati Sikaria, onkolog medyczny z Torrance Memorial Medical Center w Kalifornii, wyjaśnił, że celem jest wybranie celu możliwie unikalnego dla raka, przy jednoczesnym uniknięciu uszkodzenia nienowotworowe komórki ciała.
"Ten początkowy sukces toruje drogę do tworzenia komórek CAR-T z celami dla innych nowotworów złośliwych" - wyjaśniła.
ReklamaReklama "Niezależnie od tego, czy sukces w WSZYSTKIM można powtórzyć w innych typach nowotworów, jestem ostrożny optymistycznie. Będziemy musieli zobaczyć, co pokazują obecne i przyszłe badania kliniczne. Największy postęp odnotowano w szpiczaku mnogim, a także glejaku, który niedawno został zdiagnozowany przez senatora [Johna] McCaina "- powiedziała Sikaria.
W opublikowanym w zeszłym roku artykule przeglądowym Sikaria napisała, że dorosła B-ostra białaczka limfoblastyczna (B-ALL) nie ma korzystnego rokowania u dzieci z tą samą chorobą.
"Mniej niż 50 procent pacjentów doświadcza przeżycia długoterminowego, a dla osób dorosłych powyżej 60. roku życia przeżycie długoterminowe wynosi tylko 10 procent. W momencie nawrotu rokowanie pięcioletnie to ponure 7 procent. Nowe i mniej toksyczne środki są pilnie potrzebne "- kontynuowała.
OgłoszenieSikaria nazwał komórki CAR-T bardzo obiecującym nowym środkiem, nawet u pacjentów ciężko leczonych.
Dr. Samantha Jaglowski jest hematologiem w Kompleksowym Centrum Onkologii Uniwersytetu Stanowego Ohio. Specjalizuje się w przeszczepach komórek macierzystych u chorych na chłoniaka i przewlekłą białaczkę limfatyczną.
ReklamaReklama Choć ma nadzieję, że to naprawdę przełom, powiedziała Healthline, że nie chce się ogłosić zwycięstwa zbyt wcześnie.
"To na pewno wygląda obiecująco. Mam szczerą nadzieję, że spełni to oczekiwania "- powiedział Jagłowski.
"To ekscytująca sprawa. W planach jest już wiele badań dotyczących wielu innych rodzajów nowotworów "- powiedziała.
Obawy dotyczące CAR-T
Istnieją dwie główne obawy dotyczące CAR-T.
Pierwszy to potencjalne poważne skutki uboczne.
Jedną z nich jest zagrażająca życiu reakcja zwana zespołem uwalniania cytokin (CRS).
Sikaria powiedziała, że ta reakcja jest powszechna i może wystąpić w ciągu kilku godzin po infuzji komórek CAR-T. Ale można go skutecznie leczyć.
"Lek często powoduje również odwracalne objawy neurologiczne i spadek liczby krwinek, co może prowadzić do infekcji. Musimy pamiętać, że pacjenci otrzymujący komórki CAR-T walczą z chorobą niemal na pewno śmiertelną, więc uważam, że ryzyko jest większe niż korzyści "- wyjaśniła.
Jagłowski zgodził się, że CRS jest zwykle wykonalny. Zauważyła, że nie ma wystarczającej liczby pacjentów, aby ocenić długoterminowe skutki.
"To nie będzie terapia pierwszego rzutu, dopóki nie będzie za nią więcej danych. Pacjenci będą musieli mieć kilka linii terapii zanim się kwalifikują. Jestem lekarzem chłoniaka. W badaniach na chłoniakach wymagają one niewydolności poprzednich linii terapii. Przeznaczony jest dla osób, które są na dalszym etapie choroby i mają mniej opcji "- powiedział Jaglowski.
Drugą ważną obawą jest potencjalny koszt. Novartis nie umieścił na niej metki, ale analitycy branży przewidują, że może ona sięgnąć 500 000 USD za infuzję.
"Mam nadzieję, że zobaczymy konkurencję na rynku z komórek CAR-T innych firm, ponieważ liczba jest w fazie rozwoju.Potrzebna jest też pewna pomoc ze strony Waszyngtonu, aby obniżyć koszty "- powiedziała Sikaria.
Kesari porównał terapię z innymi terapiami.
"Niektóre leki, które już używamy, w szczególności leki biologiczne, kosztują od 5 000 do 20 000 dolarów miesięcznie i wymagają powtarzających się zabiegów w ciągu roku. Niektóre kosztują kilkaset tysięcy dolarów rocznie. Jest to leczenie jednorazowe lub kilkukrotne. To nie jest tak, że dostajesz leczenie od lat. Z góry stawia wszystkie koszty. Jeśli zostaniesz wyleczony, kto ma argumentować, że nie jest tego wart? " powiedział.
Oczekiwanie na zatwierdzenie
Sikaria powiedziała, że jeśli nie ma żadnych nowych informacji dotyczących zgonów związanych z leczeniem od teraz do października, FDA powinna to zatwierdzić.
"Komórki CAR-T są ekscytujące i mają wysoki wskaźnik odpowiedzi, ale musimy zobaczyć, jak długotrwałe są te wyniki, ponieważ nadal strzelamy, aby wyleczyć. Na razie przeszczep szpiku kostnego nadal stanowi ważną część postępowania z pacjentem z ALL "- powiedziała Sikaria.
Kesari uważa, że FDA zatwierdzi CAR-T z powodu niezaspokojonej potrzeby i braku opcji choroby, w której pacjenci równomiernie kończą umieranie.
"Technologia modyfikacji genów rozpoczęła się w latach 80. i 90. XX wieku. W oparciu o to, dowiedzieliśmy się o systemie odpornościowym i jak go zmodyfikować, aby zabić nowotwory. Trzeba tak długo, aby dowieść, że wartość jest do punktu, w którym otrzymujemy zatwierdzenie leku. Ale to trwa od dziesięcioleci "- kontynuował.
"Pochwalam ludzi, którzy to zrobili - i sprawienie by działało na ludziach - to jest niesamowite" - powiedział Kesari.
