Dlaczego ceny leków za rzadkie choroby rosną?
Spisu treści:
- Dlaczego leki sieroce są tak drogie?
- Podwójne zanurzanie się na sierocych narkotykach
- Jak wysokie ceny wpływają na pacjentów
Przez lata Amerykanie z dystrofią mięśniową Duchenne'a byli w stanie zaimportować lek, deflazacort, spoza USA kosztem około 1 200 $ rocznie.
Cena ta może podskoczyć do ceny katalogowej 89 000 USD rocznie, gdy firma farmaceutyczna z USA uzyskała zgodę na lek jako leczenie rzadkiej, śmiertelnej choroby.
ReklamaReklama W wywiadzie dla Washington Post dyrektor generalny firmy Marathon Pharmaceuticals powiedział, że cena netto wyniesie 54 000 $ po rabatach i rabatach.
W ubiegłym miesiącu firma otrzymała zgodę FDA (Food and Drug Administration) na deflazacort jako "lek sierocy". "
Ta specjalna nazwa jest objęta Ustawą o lekach sierocych, która miała zachęcać firmy do opracowywania leków do leczenia rzadkich chorób, dotykających 200 000 lub mniej Amerykanów.
OgłoszenieWedług National Institutes of Health (NIH), istnieje około 7 000 rzadkich chorób, które dotykają ogółem od 25 do 30 milionów Amerykanów.
W zamian za inwestowanie w badania i rozwój leków sierocych, firmy otrzymują ulgę podatkową na badania i rozwój, dostęp do grantów federalnych i wyłączne prawa do sprzedaży leku na tę chorobę w Stanach Zjednoczonych, nawet jeśli patent wygasa wcześniej.
ReklamaReklama Firma Marathon Pharmaceuticals otrzymała również specjalny voucher "priorytetowy przegląd" - w zasadzie szybka analiza FDA przyszłego leku. Firma może wykorzystać ten kupon lub sprzedać go innej osobie za setki milionów dolarów.
->Program odniósł wiele sukcesów - 450 sierocych produktów zostało wprowadzonych na rynek, ponieważ ustawa została podpisana przez byłego prezydenta Ronalda Reagana w 1983 roku.
Ale krytycy są zaniepokojeni, że system jest wykorzystywana do maksymalizacji zysków, a firmy wykorzystujące swój niemal monopol na leki sieroce do naliczania wygórowanych cen.
I, podobnie jak w przypadku deflazacort, ubieganie się o status sieroty - czasami wiele razy - za leki, które są już dostępne na rynku.
To, jak mówią, jest obciążeniem dla rodzin, które martwią się o pokrycie kosztów tych leków, jeśli ich ubezpieczenie zdrowotne wygasa lub kopie i odliczenia idą w górę.
ReklamaReklama Przeczytaj więcej: Dlaczego rzadkie choroby zasługują na naszą uwagę »
Dlaczego leki sieroce są tak drogie?
Niektóre sieroce leki mogą kosztować nawet 804 000 $ rocznie, wynika z raportu Kaiser Health Network.
Średnia cena leków sierocych jest niższa, ale nawet ta wyprzedza leki inne niż sieroce.
OgłoszenieZgodnie z raportem dotyczącym leków sierocych wydanym przez firmę EvaluatePharma, średni roczny koszt leków sierocych wyniósł 111, 820 funtów, w porównaniu z 233 $ w przypadku leków podstawowych.
Dlaczego więc leki sieroce są tak drogie?
ReklamaReklama "Nie ma łatwych odpowiedzi na pytanie, dlaczego leki sieroce są stosunkowo drogie" - powiedział dr Howard Johnson, dr Joshua Cohen, profesor w Tufts Center for Study of Drug Development.
"Jednym z powodów jest to, że służą małym populacjom" - powiedział. "Innym powodem jest to, że często są to unikalne produkty bez konkurencji. "
Siedem lat wyłącznych praw do leku sierocego dla określonej choroby, firma może ustalić dowolną cenę.
OgłoszenieFirmy mówią, że wysokie ceny są potrzebne, aby odzyskać koszty badań i rozwoju, które mogą wynosić od 20 do 30 lat dla nowego leku.
Według raportu wydanego w ubiegłym roku przez Departament Zdrowia i Opieki Społecznej, średni koszt rozwoju leku sierocego wynosi około 1 miliarda dolarów, w porównaniu z 2 dolarami. 6 miliardów za lekarstwo na rynek masowy.
ReklamaReklama I, jak pokazuje badanie Kaisera, nawet przy mniejszej liczbie pacjentów, którzy je zażywają, leki sieroce mogą być dużymi okazicielami.
50 000 $ leku przyjmowanego przez 50 000 pacjentów może przynieść 2 USD. 5 miliardów rocznie dla firmy. 300 000 000 sierot sprzedanych przez zaledwie 5 000 ludzi może kosztować 1 USD. 5 miliardów rocznie.
Pomimo mniejszej liczby osób dotkniętych rzadkimi chorobami, oczekuje się również wzrostu sprzedaży leków sierocych.
Według StatNews, 2022 leki sieroce będą stanowiły ponad 21% markowych leków na receptę na całym świecie, wzrost z 6% w 2000 r.
EvaluatePharma zauważa również, że siedem z 10 najlepiej sprzedających się leków w świat według sprzedaży to leki sieroce.
Przeczytaj więcej: Dlaczego niektóre leki kosztują tak dużo, a inne nie?
Podwójne zanurzanie się na sierocych narkotykach
Krytycy mówią, że firmy farmaceutyczne coraz lepiej rozumieją korzyści płynące z Ustawy o lekach sierocych.
Szczególne obawy budzą wnioski o osierocone narkotyki dla istniejących leków na rynku masowym.
Według raportu Kaisera, ponad 70 leków sierocych zostało po raz pierwszy zatwierdzonych przez FDA do użytku na rynku masowym. Wiele z nich zostało zatwierdzonych do więcej niż jednej choroby, czasem do wielu.
Obejmuje to deflazacort.
Tetrabenazynę stosowano od lat w leczeniu niekontrolowanych wstrząsów u osób z chorobą Huntingtona. Według Washington Post, przed przyznaniem statusu leku sierocego, butelka tabletek kosztuje 42 USD. 28 z europejskiej apteki.
Po zatwierdzeniu leku sierocego cena za butelkę tetrabenazyny w Stanach Zjednoczonych wyniosła ponad 6 000 USD. Cena została ostatecznie zwiększona do 21 USD, 243 butelki.
W komentarzu opublikowanym w roku 2015 w American Journal of Clinical Oncology, dr Martin Makary z Johns Hopkins University School of Medicine napisał, że firmy wykorzystują prawo, skupiając się na jednym z zastosowań narkotyków - "wystarczająco wąski aby kwalifikować się do świadczeń z tytułu "sieroce". "
Po zatwierdzeniu leku sierocego, wprowadzają go do obrotu jako produkty inne niż do innych warunków, zwiększając zyski.
Dowiedz się więcej: W jaki sposób firmy unikają podniesienia cen leków? »
Jak wysokie ceny wpływają na pacjentów
Jedną z największych obaw jest to, że wysokie ceny leków sierocych ograniczają dostęp do nich - co miałoby odwrotny skutek niż pierwotny zamiar prawa.
Niewiele osób, jeśli w ogóle, zapłaci cenę za lek sierocy. Firmy farmaceutyczne korzystają z rabatów i programów pomocowych, aby zrekompensować koszty.
Ubezpieczenie pokryje również znaczną część kosztów dla wielu osób. Ale ponieważ firmy ubezpieczeniowe odczuwają presję cenową coraz większej liczby osób zażywających leki sieroce, mogą poprosić ludzi, aby płacili więcej z kieszeni lub ograniczali dostęp.
"Pacjenci ubezpieczeni w Stanach Zjednoczonych spotykają się z kilkoma bezpośrednimi odmowami dostępu do leków sierocych", powiedział Cohen, "ale mogą ponosić wysokie koszty dzielenia kosztów pacjentów, a także pewne warunki zwrotu kosztów, takie jak uprzednia autoryzacja. "
Dla osób o stałych dochodach - takich jak te na Medicare lub Medicaid - kopie 20 procent kosztów leku mogą być" znacznym obciążeniem finansowym ", powiedział Cohen.
W odpowiedzi na raport Kaiser w styczniu, Senator Chuck Grassley (R-Iowa) i dwóch innych senatorów z USA poprosili Urząd Rządowej Odpowiedzialności Rządowej USA (GAO), aby przyjrzał się nadużyciu ustawy o sierocych lekach.
Firma Marathon Pharmaceuticals ogłosiła już w zeszłym tygodniu, że "wstrzyma" wprowadzenie Emflazy - marki deflazacort - z powodu obaw związanych z cenami zgłaszanych przez pacjentów i grupy poparcia.
Inni krytycy powtórzyli obawy dotyczące nadużywania Orphan Drug Act.
"Jeśli poważnie podchodzimy do obniżania kosztów leków, musimy upewnić się, że zachęty stworzone, by pobudzić innowacje, są wykorzystywane do przełomowych badań zamiast po prostu oszukiwać Amerykanów", William Holley, rzecznik Kampanii na rzecz Zrównoważonej Ceny Rx, powiedział Healthline.
