Zarodki do edycji genów "Chirurgii"?
Spisu treści:
Czy można wyeliminować chorobotwórcze mutacje z ludzkiego genomu?
W badaniu opisanym w czasopiśmie Protein & Cell naukowcy z Chin wykorzystali edycję genetyczną, aby skorygować chorobotwórcze mutacje w klonowanych ludzkich embrionach.
ReklamaReklama Badacze zastosowali procedurę znaną jako edycja podstawowa w celu naprawienia mutacji w genie HBB, które powodują beta talasemię.
Talasemia beta jest dziedzicznym zaburzeniem krwi. Powoduje on potencjalnie zagrażającą życiu anemię u osób posiadających dwie kopie zmutowanego genu HBB.
"Nasze badanie wykazało możliwość poprawienia mutacji patogennych poprzez edycję bazy w ludzkich komórkach i zarodkach", powiedział Healthline, dr Puping Liang, pierwszy autor badania.
OgłoszeniePodczas gdy potrzebne są dalsze badania nad wydajnością, bezpieczeństwem i precyzją edycji podstawowych w ludzkich embrionach, badacze uważają, że jest obiecujący w leczeniu chorób genetycznych.
"Terapia genowa zarodka przez redaktora bazy wciąż musi być dokładnie zbadana i przedyskutowana" - powiedział Liang. "Jednak zastosowania kliniczne terapii genowej komórek somatycznych przez redaktorów podstawowych mogą być dostępne w niedalekiej przyszłości. "
ReklamaReklamaEdycja bazy jest precyzyjna i skuteczna
W tym badaniu jako pierwsi zastosowano edycję bazy w celu korekcji mutacji chorobotwórczych w ludzkich embrionach.
Edytorami podstaw był pionier dr David Liu, profesor chemii i biologii chemicznej na Uniwersytecie Harvarda.
Znany również jako "chirurgia chemiczna", edycja podstawowa wykorzystuje kompleks RNA-białko do katalizowania konwersji w nukleotydach, które tworzą ludzkie geny.
Ten proces pozwala naukowcom celować i zmieniać określone nukleotydy w zmutowanych genach z większą dokładnością niż CRISPR-Cas9, starsza technika edycji genetycznej.
"W przypadku niektórych zastosowań preferowana jest tradycyjna nukleaza CRISPR" - powiedział Liu Healthline.
ReklamaReklama "Ale wiele ludzkich chorób genetycznych jest powodowanych przez mutacje jednopunktowe, które trzeba precyzyjnie korygować, a nie zakłócać, aby leczyć lub badać odpowiednią chorobę" - kontynuował.
Talasemia beta jest jedną z tych chorób.
We wcześniejszych badaniach Liang i inni chińscy naukowcy próbowali naprawić mutacje HBB, używając CRISPR-Cas9 i innej techniki znanej jako naprawa ukierunkowana na homologię.
Reklama W porównaniu z wcześniejszymi działaniami, edycja bazy okazała się bardziej precyzyjna.
"Naukowcy zaobserwowali dość skuteczną korektę mutacji docelowej, przez standardy edycji genomu in vivo", powiedział Liu.
ReklamaReklama Bieżące postępy techniczne mogą pomóc w dalszej poprawie wydajności edycji podstawowej.
Na przykład zespół Liu z Harvardu opracował ostatnio edytory podstawowe czwartej generacji. Wykazują one lepszą efektywność edycji i czystość produktu.
"Mamy nadzieję, że edycja bazy może przyspieszyć badania i leczenie chorób genetycznych, a nasze laboratorium ciężko pracuje nad tym celem" - powiedział.
OgłoszeniePozostają obawy etyczne
Żaden z edytowanych zarodków w badaniu Liang nie został wszczepiony do macicy lub pozwolono mu rozwinąć się w płody.
Ale zmiany wprowadzone do zmutowanych genów HBB są dziedziczne.
ReklamaReklama Innymi słowy, teoretycznie można by je przekazać z rodzica na dziecko.
Ta możliwość wzbudziła obawy wśród bioetyków, naukowców i decydentów.
Odbyła się długa debata na temat bioetyki i publicznego forum na temat idei wprowadzenia trwałych lub dziedzicznych zmian w genomie jednostek ", Josephine Johnston, dyrektor ds. Badań w Hastings Center, instytucie badań bioetycznych, powiedział Healthline.
"Istnieje wiele szeroko pojętych problemów bezpieczeństwa, które są spotęgowane przez pomysł, że zmiana będzie dziedziczna. Bo jak oceniasz bezpieczeństwo międzypokoleniowe? Bardzo trudno jest wiedzieć, jak właściwie projektujesz te studia i czy jest to etyczne - kontynuowała.
"Istnieją również obawy, że niektórzy ludzie mają na temat tego, czy jest to odpowiednia rola dla ludzi do odegrania w ewolucji człowieka" - dodała.
Niektórzy interesariusze przyjęli stanowisko, że dziedziczne edytowanie ludzkiego genomu powinno być całkowicie unikane.
Inni argumentowali, że etycznie dopuszczalne jest stosowanie dziedzicznego edytowania genomu ludzkiego w celu zapobiegania lub leczenia poważnych chorób genetycznych.
Wcześniej tej wiosny krajowe akademie nauk, inżynierii i medycyny opublikowały raport na ten temat.
Trzeba było przyjąć, że badania kliniczne dotyczące edycji genomu ludzkiej linii płciowej "mogą być dozwolone w przyszłości, ale tylko w poważnych warunkach pod ścisłym nadzorem. "
Na razie jednak przepisy federalne ograniczają tę dziedzinę badań w Stanach Zjednoczonych.
"W USA, jeśli zamierzasz opracować tę [procedurę], aby zaoferować ją pacjentom, musisz udać się do [U. S. Administracja Żywności i Leków] z twoim badaniem. A FDA nie ma obecnie możliwości rozważania jakichkolwiek zastosowań, które wiążą się z odmianą germinalną lub dziedziczną modyfikacją "- powiedział Johnston.
"To nie jest nielegalne, ale nie można było przeprowadzić badań klinicznych z udziałem ludzi," kontynuowała.
Liang uważa, że potrzeba więcej badań i dyskusji, aby rozwiązać etyczne obawy dotyczące edycji bazy w ludzkich embrionach.
"Z punktu widzenia technologii kwestie bezpieczeństwa związane z edycją genów mogą zostać rozwiązane pewnego dnia w przyszłości" - powiedział.
"Jeśli chodzi o kwestie etyczne, społeczeństwo, naukowcy, bioetycy i rządy powinni osiągnąć konsensus co do tego, kiedy etyczne jest modyfikowanie ludzkiej linii płciowej."
