Ślepota Leczenie i terapia genowa
Spisu treści:
- RPE65
- ReklamaReklama
- Modi powiedział, że terapia mogłaby być potencjalnie wykorzystana jako szablon do innych terapii w podobnych warunkach.
Nowa terapia, która może przywrócić wzrok ludziom z rzadką formą ślepoty, może wkrótce stać się pierwszą terapią genową zatwierdzoną przez Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA).
Komitet doradczy FDA głosował jednogłośnie w zeszłym tygodniu, aby zalecić nową terapię genową zaprojektowaną, aby pomóc ludziom z rzadką chorobą zwyrodnieniową prowadzącą do ślepoty.
ReklamaReklama Komitet zalecił FDA zatwierdzenie LUXTURNA, wyprodukowanej przez Spark Therapeutics.
FDA nie musi postępować zgodnie z zaleceniami komisji, ale agencja często to robi.
Lek jest terapią genową zaprojektowaną, aby pomóc pacjentom z chorobą siatkówki (IRD), która jest dziedziczona za pośrednictwem dziedzicznej choroby siatkówki (999) RPE65, która stopniowo prowadzi do ślepoty. Ogłoszenie Gen
RPE65"zawiera instrukcje dotyczące wytwarzania białka, które jest niezbędne do prawidłowego widzenia", zgodnie z National Institutes of Health.
ReklamaReklama Sukces w badaniach klinicznych
Terapia genowa jest skierowana przeciwko tej mutacji przez zastosowanie wirusa do osadzenia genuRPE65
w tkance poprzez wstrzyknięcie, dzięki czemu można wytworzyć białko.
Nie musi to oznaczać, że ci pacjenci doskonale widzą lub nawet czytają mały tekst, ale mogą lepiej rozpoznać światła, kształty i przestrzenie.
Nowa granica leczenia
Jeśli zostanie zatwierdzona przez FDA, LUXTURNA będzie pierwszą terapią genową zatwierdzoną przez FDA, która wpłynie na odziedziczoną cechę genetyczną.
ReklamaReklama
"Potencjalnie zmienia się gra" urzędnicy z Amerykańskiej Akademii Okulistyki powiedzieli Healthline w oświadczeniu: "Obecnie nie ma dostępnych metod leczenia wrodzonych chorób siatkówki. Jeśli więc FDA zatwierdzi takie leczenie, da to nową nadzieję pacjentom cierpiącym na nieuleczalną chorobę, która powoduje ciężką utratę wzroku lub ślepotę. "
Stowarzyszenie wyjaśniło również, że zatwierdzenie przez FDA tego leku może pomóc w uzyskaniu innych podobnych terapii."Mogłoby to otworzyć drzwi do użytku w innych dziedzicznych i nabytych postaciach chorób siatkówki" - powiedzieli."Potencjalne zastosowania w okulistyce są szerokie."
Ogłoszenie
Ogólnie rzecz biorąc, LUXTURNA byłaby trzecią terapią genową zatwierdzoną przez FDA.
Na początku tego roku agencja zaakceptowała terapię immunoterapeutyczną o nazwie Kymriah, która zwalcza formy białaczki.ReklamaReklama
W tym tygodniu FDA zatwierdziła kolejną terapię CAR-T-cell w leczeniu dorosłych z niektórymi typami chłoniaka z dużych limfocytów B.
"Obecnie nie ma opcji leczenia farmakologicznego dla osób żyjących z IRD z udziałemRPE65, którzy w większości przypadków przechodzą do całkowitej ślepoty," dr Albert M. Maguire, profesor okulistyki w Scheie Eye Instytut w Perelman School of Medicine Uniwersytetu Pensylwanii i główny badacz do badania, powiedział w oświadczeniu wydanym przez Spark Therapeutics. Dr. Yasha Modi, profesor okulistyki w NYU Langone Health, powiedziała, że badania, które opublikował Spark Therapeutics, są obiecujące dla osób z tym zaburzeniem. Ogłoszenie
"Ta szczególna terapia genowa oferuje im promyk nadziei" - powiedział.
Modi powiedział, że co roku od 1 000 do 2 000 osób w Stanach Zjednoczonych cierpi na tę chorobę.ReklamaReklama
Ale powiedział także, że postępujący, inoertyczny stan bardzo wpływa na życie pacjenta.
"Pacjenci, którzy mająRPE65
będą stopniowo tracić swoje fotoreceptory" - powiedział Modi Healthline. "To sprawi, że znajdą się w świecie ciemności, który jest prawdziwym światełkiem w wieku około 40 lat. " Poprawa" funkcjonalnej wizji "może być ogromną korzyścią w ich życiu, wyjaśnia Modi. Pacjenci, którzy rozmawiali z FDA, powiedzieli, że "poprawili wrażliwość na światło, poprawili kolor; bardzo mała mniejszość twierdziła, że może nawet czytać duże wydruki, co jest dość spektakularne "- powiedział Modi.
Potencjalne przyszłe zastosowania
Podczas gdy leczenie to jest skierowane do małej populacji, Modi powiedział, że ten rodzaj terapii może pomóc wielu innym osobom w podobnych warunkach w przyszłości.
Modi powiedział, że terapia mogłaby być potencjalnie wykorzystana jako szablon do innych terapii w podobnych warunkach.
"Czy możemy osiągnąć podobne wyniki? Myślę, że odpowiedź brzmi prawdopodobnie tak, "modi powiedział o innych warunkach z mutacjami na określonych genach.
Jednak powiedział, że ludzie nie powinni liczyć na to traktowanie jako srebrna kula.
Wiele informacji na temat leczenia pozostaje nieznanych. Nie jest jasne, ile będzie kosztować lek. Zaobserwowano, że inna terapia genowa zatwierdzona przez FDA - Kymriah - kosztuje setki tysięcy dolarów na pacjenta.
Ponadto naukowcy będą musieli zobaczyć, co stanie się z pacjentami w dłuższej perspektywie. Możliwe, że te pozornie imponujące wyniki zaczną stopniowo zanikać.
"Nie wiemy, czy to będzie stabilne długoterminowo" - powiedział Modi.
Wyjaśnił, że wcześniejsze badania dotyczące podobnej terapii genowej wykazały, że może przestać działać po kilku latach.
"Mogą potrzebować powtórzenia leczenia" lub nowego nośnika lub "wektora", aby terapia genowa nadal działała w celu ochrony fotoreceptorów, wyjaśnił Modi. Ponadto powiedział: "Długoterminowy profil skutków ubocznych jest czymś, czego tak naprawdę nie wiemy. "
