FDA zatwierdza pierwsze leczenie choroby sierpowatej w ciągu 20 lat

Około 100 000 osób w Stanach Zjednoczonych cierpi na chorobę sierpowatokrwinkową.

Ale nie było żadnych nowych metod leczenia wrodzonego zaburzenia krwi od dziesięcioleci - aż do teraz.

ReklamaReklama

Amerykańska agencja ds. Żywności i leków (FDA) zatwierdziła ostatnio preparat Endari (doustny proszek L-glutaminy), który został stworzony dla osób z niedokrwistością sierpowatą, w wieku 5 lat i starszych.

Naukowcy mają nadzieję, że lek może zmniejszyć ciężkie powikłania związane z tą dolegliwością.

Choroba sierpowata dotyka głównie mniejszości.

Ogłoszenie

Jedno na każde 13 Afroamerykanów rodzi się z cechą sierpowatości.

To jest gen związany z tą chorobą, doniesiono o amerykańskich ośrodkach zapobiegania i zapobiegania chorobom (CDC).

ReklamaReklama

Osoby z tą chorobą mają nieprawidłową hemoglobinę lub komórki w kształcie sierpa.

Komórki te mogą powodować zablokowanie krwi w narządach i tkankach, osłabienie bólu i zagrażające życiu komplikacje.

Ludzie cierpiący na niedokrwistość sierpowatą mają średnią długość życia od 40 do 60 lat.

Zmieniacz gry sierpowaty?

Do zatwierdzenia Endari był tylko jeden lek zatwierdzony dla osób z tą chorobą, powiedział dr Richard Pazdur, pełniący obowiązki dyrektora Biura Hematologii i Produktów Onkologicznych w Centrum Oceny i Badań Narkotyków FDA, w oświadczeniu .

Tiffany Rattler, członek zarządu organizacji non-profit SOS Parent and Guardian Support Group z siedzibą w Teksasie, z zadowoleniem usłyszała, że ​​choroba ma wreszcie nową opcję terapeutyczną.

ReklamaReklama

"Jest to niezwykle znacząca zmiana, ponieważ osoby żyjące z tym szczególnym przewlekłym stanem miały wcześniej tylko jedną zatwierdzoną opcję leczenia" - powiedział Rattler dla Healthline.

Podobnie jak w przypadku innych chorób przewlekłych, leczenie jednego rozmiaru nie pasuje do wszystkich komórek sierpowatych.

"Im więcej dostępnych opcji leczenia modyfikujących chorobę, tym bardziej prawdopodobne jest, że zobaczymy poprawę wyników zdrowotnych i poprawę jakości życia osób żyjących z komórkami sierpowatymi" - powiedział Rattler.

Ogłoszenie

To, czy lek jest idealnym wyborem terapeutycznym, zależy od pacjenta, ale lek przynajmniej daje ludziom inną opcję, dodał Rattler.

"Jeśli społeczność medyczna nadal inwestuje zasoby w oparte na dowodach badania dotyczące tych terapii i nadal wspiera edukację i świadomość poprzez dzielenie się odkryciami z opinią publiczną, możemy nadal poprawiać życie osób z niedokrwistością sierpowatokrwinkową", powiedziała powiedziany.

ReklamaReklama

Dr. James G. Taylor VI, dyrektor Centrum Choroby Sierpu na Uniwersytecie Medycznym Uniwersytetu Howarda, jest optymistycznie nastawiony do leku, ale ma zastrzeżenia.

"Moim największym rozczarowaniem z badań, które doprowadziły do ​​zatwierdzenia przez FDA, jest to, że nie zostały jeszcze opublikowane w literaturze medycznej.Te informacje są kluczowe dla lekarzy takich jak ja, którzy mogą przepisać to pacjentom", powiedział Healthline.

Wydaje się, że lek ma racjonalną podstawę do zapobiegania komplikacjom, ale wyniki badania III fazy są ograniczone i nie są publikowane. Powiedział, że lek może dawać nową nadzieję pacjentom cierpiącym na chorobę, którym brakuje wykwalifikowanych lekarzy i oszałamiających kosztów leczenia, powiedział Taylor.

Ogłoszenie

Ulepszone wyniki Endari

Endari badano w randomizowanym badaniu z udziałem osób z niedokrwistością sierpowatokrwinkową, w wieku od 5 do 58 lat.

Wszyscy uczestnicy badania mieli dwa lub więcej bolesnych kryzysów w ciągu 12 miesięcy przed zapisaniem się na badanie.

ReklamaReklama

Ludzie zostali przydzieleni do przyjęcia Endari lub placebo. Naukowcy monitorowali je w ciągu 48 tygodni.

Naukowcy odkryli, że osoby, które otrzymały Endari, miały mniej wizyt w szpitalach z powodu bólu, mniej hospitalizacji z powodu bólu związanego z chorobą i krótszych pobytów w szpitalu.

Zauważyli również, że 8 procent uczestników przyjmujących Endari doświadczyło ostrego zespołu klatki piersiowej - poważnego powikłania choroby - w porównaniu z 23 procentami w grupie placebo.

W ramach zatwierdzenia Endari otrzymał klasyfikację leku sierocego, co oznacza, że ​​jego celem jest leczenie rzadkich chorób, co kwalifikuje je do pewnych zachęt rozwojowych.

Emmaus Medical, Inc. produkuje leki.

FDA zauważyło, że zaparcie, kaszel, nudności, ból głowy, ból brzucha, ból kończyn, ból pleców i ból w klatce piersiowej są częstymi działaniami niepożądanymi leku.