Nowotwór o Nowej Nadziei na Chorobę Parkinsona i Alzheimera
Spisu treści:
Poza filmem "Przebudzenia", nie ma naprawdę dobrego leczenia dla pół miliona Amerykanów żyjących z chorobą Parkinsona.
Leki zastępujące dopaminę często pomagają kontrolować zaburzenia ruchowe, które są cechą charakterystyczną choroby.
ReklamaReklama Ale nie działają one dla wszystkich pacjentów i nie przynoszą ulgi w zakresie poznawczych skutków choroby - w rzeczywistości często ją pogarszają.
Dlatego jest wiele emocji związanych z niewielkim badaniem z użyciem nilotynibu (Tasigna) w leczeniu choroby Parkinsona.
Lek, zatwierdzony przez Food and Drug Administration (FDA) w leczeniu raka, hamuje wzrost nowotworu przez pobudzanie komórek do robienia domowych porządków.
Reklama W dużych dawkach jest to lek chemoterapeutyczny o dużej mocy, który oczyszcza komórki z istnienia.
W mniejszych dawkach wydaje się, że komórki mózgu usuwają nagromadzone niezdrowe białka, które zakłócają normalne funkcjonowanie.
ReklamaReklama Dowiedz się więcej: Jaka jest średnia długość życia w chorobie Parkinsona? »
Jak pomaga w chorobie Parkinsona
W chorobie Parkinsona białko o nazwie alfa-synukleina dławi komórki produkujące dopaminę. Wraz z coraz mniejszą ilością dopaminy objawy pacjenta ulegają nasileniu.
Dr. Dr Charbel Moussa, badacz medyczny z Movement Disorders Program w Georgetown University Medical Center, przedstawił na konferencji medycznej swoje pierwsze odkrycia z pacjentami ludzkimi po ośmiu latach badań nad stosowaniem leku na chorobę Parkinsona.
Chociaż tylko 12 pacjentów uczestniczyło w badaniu, Moussa i jego rówieśnicy są podekscytowani, ponieważ lek wydawał się odwracać objawy choroby Parkinsona, a nie tylko spowalniać ich progresję.
Uczestnicy badania cierpieli na chorobę Parkinsona z objawami otępienia lub demencji Lewy'ego Ciała, którą Moussa opisał jako połączenie choroby Parkinsona i Alzheimera.
ReklamaReklama Z tym lekiem zaobserwowano bardzo, bardzo znaczącą poprawę zarówno zdolności motorycznych, jak i poznawczych w tym samym czasie. Dr Charbel Moussa, Centrum Medyczne Uniwersytety w GeorgetownChociaż najpierw testował nilotynib pod kątem bezpieczeństwa, Moussa stwierdził, że poziom alfa-synukleiny spadł w płynie rdzeniowym pacjentów, a poziom dopaminy wytwarzanej w naturalny sposób wzrósł. Pacjenci uzyskali wyższe oceny ruchów i zdolności poznawczych pod koniec badania.
"Przy obecnym standardzie opieki, kiedy poprawisz zdolności motoryczne, pogorszysz zdolności poznawcze. W tym leku zaobserwowano bardzo, bardzo znaczącą poprawę zarówno zdolności motorycznych, jak i poznawczych w tym samym czasie ", powiedział Moussa Healthline.
Specjaliści Parkinsona, którzy nie uczestniczyli w badaniu, ostrzegali, że inne leki wyglądały obiecująco wcześnie, tylko po to, by nie wykazywać żadnych korzyści w większych badaniach klinicznych. Ale zgodzili się, że lek wydaje się spełniać coś, czego nie mają poprzedni kandydaci.
Reklama Jeśli to naprawdę działa, może to być niesamowita wielka sprawa. Dr Caroline Tanner, San Francisco Veteran's Affairs Medical Center"Jeśli to naprawdę działa, może to być niesamowita wielka sprawa" - mówi dr Caroline Tanner, kierownik badań nad chorobą Parkinsona, Edukacją i Centrum Klinicznym w San Francisco Veteran's Medical Center.
Dr. Michael Okun, krajowy dyrektor medyczny National Parkinson Foundation i profesor na University of Florida College of Medicine, powiedział, że jeśli lek przejmie większe próby, można go szybko przepisać pacjentom, ponieważ jest już zatwierdzony przez FDA.
ReklamaReklama Mimo to, co jest uważane za wystarczająco bezpieczne dla leku do chemioterapii, może mieć niedopuszczalne skutki uboczne dla pacjentów z chorobą Parkinsona, którzy mogą przyjmować go przez wiele lat, powiedział Tanner.
Moussa był przekonany, że niższa dawka eliminuje skutki uboczne obserwowane w dawkach chemioterapii. W sześciomiesięcznym badaniu nie stwierdzono działań niepożądanych.
Czytaj więcej: Początek Alzheimera wcześniej niż w przypadku lekarzy »
ReklamaLek może również działać na rzecz Alzheimera
Ale prawdziwa bomba badań Moussy może nie mieć nic wspólnego z chorobą Parkinsona.
Nilotynib zmusza komórki mózgowe do oczyszczania gromadzącego się białka, co oznacza, że może również leczyć chorobę Alzheimera. Choroba Alzheimera jest około 10 razy częstsza niż choroba Parkinsona.
ReklamaReklama W wcześniejszych badaniach Moussy nad myszami nilotinib usunął białka tau i beta amyloidowe związane z tą chorobą mózgu. U ludzi, mózgowy płyn mózgowo-rdzeniowy wykazał obniżenie poziomów nie tylko alfa-synukleiny, ale także tau i beta amyloidu.
"Nawet jeśli okaże się, że ten lek sam w sobie jest zbyt toksyczny" - powiedział Tanner - "fakt, że możesz celować w tę ścieżkę białek i wprowadzać zmiany u ludzi z chorobą Parkinsona lub demencją, jest wstrząsający. "
Obecne badania zostały sfinansowane z aktywizmu pacjentów, powiedział Moussa. Ale ma nadzieję, że jego wyniki zainspirują Novartis, co powoduje, że nilotynib finansuje większe badania kliniczne. Firmy farmaceutyczne zazwyczaj finansują badania wymagane przez FDA w ramach procesu zatwierdzania leków.
Dowiedz się więcej: Gwiazdy mogą pomóc, ale także zranić kampanie związane ze zdrowiem »