Nowe leczenie raka Poruszanie w przód
Spisu treści:
- Sukcesy CAR-T
- Kontrowersje CAR-T
- Kontynuacja prób
- Pierwsze pacjenci
- Postępujący Juno
- Szanowanie pacjenta
- Wsparcie kontynuowane
W 2006 roku Stephanie Florence, fotografka z Idaho, została zdiagnozowana z chłoniakiem nieziarniczym pochodzenia grudkowego.
Była leczona za pomocą R-CHOP, wspólnego schematu chłoniaka składającego się z leku rituximab (Rituxan) i kilku leków do chemioterapii.
ReklamaReklama Gdy jej rak powrócił siedem lat później, przekształcił się w bardziej agresywnego chłoniaka. Następnie otrzymała przeszczep komórek macierzystych.
Kiedy sześć miesięcy później wypadła z remisji, zabrakło jej opcji. Jej sytuacja była tragiczna.
Ale Florence, 44, nieustannie badała, co było dostępne w eksperymentalnych badaniach klinicznych. Zdecydowała się na udział w badaniu chimerycznej terapii limfocytami T receptora antygenu.
Reklama Lepiej znana jako CAR-T, leczenie jest obiecującą immunoterapią, która pozwala inżynierom komórek T w walce z rakiem.
W tym procesie komórki T są pobierane od pacjenta i genetycznie modyfikowane tak zwanymi receptorami CD19 w celu poszukiwania komórek nowotworowych.
ReklamaReklama Następnie populacja komórek inżynierskich jest rozszerzana i podawana ponownie pacjentowi, gdzie podejmuje się pracy przeciwko rakowi.
"Wiedziałem o CAR-T przez dwa lata przed procesem" - powiedziała Florence.
W lipcu 2015 roku ponownie wszczepiono jej własne komórki T w Seattle Cancer Care Alliance. W ciągu kilku tygodni była w pełnej remisji.
Florencja była wolna od raka przez ostatnie 18 miesięcy. A lekarze oczekują, że to będzie trwało.
"Czuję się lepiej niż przez lata" - powiedziała Florence.
ReklamaReklama Dodaje, że jej onkolog, dr David Maloney, doktor nauk medycznych w Fred Hutch w Seattle, i jego zespół są "bardzo zachęceni moim sukcesem. "
Przeczytaj więcej: Nowa technologia rozszerza stosowanie terapii edycyjnych do walki z rakiem»
Sukcesy CAR-T
Juno Therapeutics, firma biofarmaceutyczna z siedzibą w Seattle, nadzorowała badanie kliniczne.
Reklama Juno odniosła wcześniejszy sukces z CAR-T, podobnie jak inne firmy.
Obejmują one Kite Pharma, firmę z siedzibą w Kalifornii, która może być pierwszą osobą, która wprowadzi to leczenie do amerykańskich klinik onkologicznych w 2017 roku.
ReklamaReklama Wiodąca w leczeniu latawców metoda CAR-T, KTE-C19, jest dla pacjentów z chłoniakiem nieziarniczym, który nie reaguje na chemioterapię lub którego rak powraca po autologicznym przeszczepieniu komórek macierzystych.
Do tej pory zrobiło to na naukowcach wrażenie.
W pierwszej fazie badania 43 procent uczestników było w remisji po roku leczenia.
Ogłoszenie"Pacjenci z agresywnym chłoniakiem nieziarniczym mają znaczną niezaspokojoną potrzebę w zakresie dostępnych terapii, które mogą indukować długotrwałą remisję, i tak naprawdę nie było żadnego nowego leczenia dla tych pacjentów od ponad 20 lat". Dr.Sattva Neelapu, główny autor badań i członek wydziału w Wydziale Chłoniaka i Szpiczaka w The University of Texas MD Anderson Cancer Center, powiedział w oświadczeniu.
Dodał, że KTE-C19 może "potencjalnie być rozwiązaniem tej potrzeby, a nadzieja jest taka, że ta opcja leczenia może być lecznicza dla niektórych z tych pacjentów. "
ReklamaReklama Inne firmy pokazujące imponujące liczby w testach CAR-T to Novartis i Bluebird.
Przeczytaj więcej: Leczenie raka piersi bez chemioterapii »
Kontrowersje CAR-T
Wyniki dla CAR-T dały nową nadzieję dla osób z białaczką i chłoniakiem, którym zabrakło opcji leczenia.
Ale nawet przy rosnącej gadatliwości o tym, że terapia jest lekiem na niektóre nowotwory, pojawiły się problemy.
W lipcu kierownictwo Juno ogłosiło, że dwóch uczestników badania ROCKET dla osób z nawrotową ostrą białaczką limfoblastyczną (ALL) zmarło z powodu obrzęku mózgu.
Ludzie w badaniach CAR-T zostali poinformowani o ryzyku, które obejmuje niebezpieczny i prawdopodobnie śmiertelny efekt uboczny zwany zespołem uwalniania cytokin.
Śmierć trafiła na nagłówki i proces został zatrzymany.
"To jest upokarzające doświadczenie", powiedział Hans Bishop, dyrektor naczelny Juno, podczas telekonferencji zeszłego lata. "Bez wątpienia trudno jest lekarzom, którzy opiekują się tymi pacjentami i ich rodzinami. Oczywiście te terapie są potężne, dlatego oferują potencjał do leczenia. "
W tym czasie dr Otis Brawley, szef medyczny American Cancer Society, powiedział Healthline, że nie sądził, że to była ogromna porażka dla CAR-T.
"Tak się dzieje", powiedział. "To niefortunne, ale zdarza się. "
Po tym, jak Juno usunęła jeden z chemioterapeutycznych leków używanych w badaniu jako środek do kondycjonowania CAR-T, FDA pozwoliło Juno wznowić proces.
Jednakże po dwóch kolejnych pacjentach w zeszłym miesiącu proces został zatrzymany na czas nieokreślony.
Bishop powiedział Healthline, że firma przegląda teraz wszystkie zebrane dane z próby ROCKET w poszukiwaniu odpowiedzi na pytanie, dlaczego te dwie osoby zginęły.
"Nie podejmiemy próby ROCKET, dopóki nie dojdziemy do sedna", powiedział Bishop. "To jest nasz priorytet numer jeden. Patrzymy na wyniki próbne w dzień iw nocy. "
Przeczytaj więcej: Obawy dotyczące procedury zatwierdzania najlepiej sprzedającego się leku przeciwkrzepliwego»
Kontynuacja prób
Podczas gdy Bishop powiedział, że nie ma "linii czasu" na wznowienie procesu, pozostaje niezachwianym zwolennikiem WÓZEK.
Są też inne próby zarówno w Juno, jak i innych firmach farmaceutycznych z USA, które odnotowały pomyślne reakcje i żadnych zgonów.
W rzeczywistości, w obliczu niepewności dotyczącej procesu ROCKET, Juno ogłosił w tym miesiącu na konferencji Amerykańskiego Towarzystwa Hematologii (ASH) w San Diego, że 60 procent ludzi z agresywnym chłoniakiem nieziarniczym, którzy wzięli udział w badaniu, które dało Florencja jej remisja wciąż nie miała żadnych oznak raka miesiąc po próbie.
W tym procesie nie było zgonów i minimalnych zdarzeń niepożądanych, powiedział Bishop do Healthline.
Florence powiedziała, że była gotowa podjąć ryzyko, biorąc pod uwagę potencjalną korzyść i fakt, że zasadniczo nie miała innego wyjścia.
"Śmierć z badań klinicznych jest oczywiście dla mnie przykra", powiedziała. "Wiedziałem, że wchodzę, że mogę być jednym z nich. Ale wiedziałem również, że odnoszą sukcesy i jedynym sposobem, w jaki mogą osiągnąć taki sukces, jest dalsze przyjmowanie pacjentów do tych badań. "
Przeczytaj więcej: Systemy odpornościowe są obecnie głównym przedmiotem badań nad rakiem»
Pierwsze pacjenci
W Kite i Juno dwóch przywódców kosmicznych CAR-T, dyrektorzy naczelni każdej z firm, mówią, że są motywowani ratowaniem życia.
Dr. Arie Belldegrun, dyrektor generalny Kite, jest onkologiem, który założył kilka firm biotechnologicznych, w tym Kite, Agensys i Cougar Biotechnology.
Nadal widzi ludzi chorych na raka w każdy czwartek w swojej klinice na Uniwersytecie Kalifornijskim w Los Angeles (UCLA).
"To spełnia mnie bardziej niż cokolwiek innego," powiedział.
Dodaje, że pasja do pomagania pacjentom z rakiem jest powodem, dla którego założył Kite, gdzie badania kliniczne wykazują udane wyniki w przypadku nowotworów typu B.
"Mamy dobry, solidny produkt" - powiedział. "Jesteśmy skupieni. "
Belldegrun powiedział, że firma wierzy tak mocno w swój produkt, że już ukończyła budowę nowoczesnego centrum produkcyjnego w południowej Kalifornii.
Tak więc teraz, gdy leczenie otrzyma swoją pierwszą zgodę od FDA (Food and Drug Administration), prawdopodobnie na początku 2017 roku, Kite może uderzyć w ziemię i dostarczyć go ludziom, którzy tego potrzebują.
Dowiedz się więcej: Lek stosowany w leczeniu raka Jimmy'ego Cartera wśród nowej generacji terapii immunologicznych »
Postępujący Juno
Kierownicy Juno również posuwają się naprzód.
Firma zapewniła finansowanie nowej kliniki do immunoterapii, która została otwarta w Centrum Badań nad Rakiem Freda Hutchinsona w Seattle.
Klinika Immunoterapii Rodziny Bezos, nazwana od rodziny, która zaangażowała się w postęp immunoterapii, pozwoli badaczom przeprowadzić dwa razy więcej badań immunoterapeutycznych w przyszłym roku w poszukiwaniu leków na raka.
Pacjenci będą mogli otrzymać immunoterapię centrum w przypadku raka w przybliżeniu dwukrotnie większą niż pojemność, która istniała przed otwarciem kliniki 9, 222 stóp kwadratowych.
Intensywny monitoring w zakładzie pozwoli badaczom lepiej zrozumieć, dlaczego niektórzy pacjenci reagują, a inni nie. Pomoże również osiągnąć cel, jakim jest opracowanie najlepszego podejścia do leczenia dla każdej osoby.
"Z naszej perspektywy klinika jest ważna z kilku powodów" - powiedział Bishop. "Podstawowa nauka o immunoterapii porusza się szybko, a klinika została zaprojektowana tak, aby umożliwić naukowcom zwiększenie opieki klinicznej nad pacjentami w tym samym tempie."
Bishop powiedział, że trwające badania CAR-T "podkreśliły możliwość poprawy immunoterapii i wyniki pacjenta, a klinika wzmocni te wysiłki i ostatecznie pomoże szybciej wprowadzić te terapie do kliniki."
Przeczytaj więcej: Wartość i koszt leczenia raka immunoterapii»
Szanowanie pacjenta
Podobnie jak Belite Kite, Bishop nie waha się podzielić swoją pasją do pomocy pacjentom.
Powiedział, że nazwał badanie kliniczne ROCKET po WSZYSTKIM pacjencie, który był muzykiem i którego pseudonim brzmiał "The Rocket. "
" Przeszła wszystkie opcje, kiedy znalazła proces w Fred Hutch, "wyjaśnił Bishop. "Ona i jej mąż przeprowadzili się do Seattle, ona otrzymała leczenie komórkami CAR-T i przeszła całkowitą remisję. "
Były to pierwsze dni CAR-T, wyjaśnił Bishop, a lekarze doradzili jej, że powinna również przeszczepić szpik kostny.
"Zrobiła to podczas remisji i zmarła z powodu powikłań po zabiegu, chociaż wtedy nie miała raka," powiedział Bishop.
Powiedział, że określenie dla niej procesu "przypomina nam o bardzo trudnych okolicznościach, z jakimi często spotykają się pacjenci z tym i innymi nowotworami krwi, i inspiruje nas do pracy nad znalezieniem dla nich lepszych opcji leczenia. "
Biskup powiedział, że był" przytłaczająco zachęcany "przez ostatnie wyniki badania na chłoniaka nieziarniczego.
Przeczytaj więcej: Edycja genów CRISPR zostaje zatwierdzona do leczenia raka »
Wsparcie kontynuowane
Pomimo negatywnej prasy w tym roku, powiedział, że firma uzyskała szerokie poparcie zarówno od inwestorów, jak i od pacjentów, ponieważ proces ROCKET został zatrzymany.
"Chcemy dawać pacjentom więcej i lepszych wyborów" - powiedział. "Jestem naprawdę upokorzony wszystkim, co się stało. Ale dwa lata temu wszystko, o czym rozmawialiśmy, dotyczyło kwestii uwalniania cytokin. Teraz mówimy o wynikach badań klinicznych. "
Tymczasem Florence powiedziała, że próba CAR-T była najlepszą decyzją w jej życiu.
"Nie byłem zachwycony tym, co mi wyjaśniali na temat skutków ubocznych" - powiedziała. "Ale z dużym ryzykiem jest duża nagroda. Spojrzałem na grę końcową. W tym momencie zaakceptowałem swoją śmiertelność. Jeśli zdarzyło się to podczas realizacji opcji leczenia, doszedłem do porozumienia z tym. W moim osobistym doświadczeniu proces był spokojny i nudny. Spodziewałem się wszystkich tych skutków ubocznych. Wierzyłem, że uwalnianie cytokin jest skorelowane z moją odpowiedzią. Nie było żadnych skutków ubocznych, więc nie sądziłem, że coś się dzieje. Bałem się, że to nie działa. Ale to było. Wciąż jestem wolny od raka 18 miesięcy później. "
