Edytowanie genów cRISPR: poruszanie się zbyt szybko?
Spisu treści:
Technologia edycji genów CRISPR uprzykrzyła społeczeństwu jego potencjał do leczenia chorób.
Jednak nowe badania sugerują, że może być bardziej niebezpieczny i mniej precyzyjny niż wcześniej sądzono.
ReklamaReklama CRISPR-Cas9 została odkryta w 2012 roku przez biologię molekularną University of California, Jennifer Doudna i jej współpracowników. Umożliwia genetyczną "edycję" poprzez wycinanie małych kawałków wadliwego lub szkodliwego DNA i zastępowanie go.
Edycja genów istnieje od lat 70. XX wieku, ale CRISPR-Cas9 wymyślił ją na nowo jako precyzyjną, dostępną technologię.
Potencjalne zastosowania wydają się prawie nieograniczone.
OgłoszenieW tym roku dr Edze Westra z University of Exeter powiedział Independent, że oczekuje, że technologia ta będzie "używana do leczenia wszystkich dziedzicznych chorób, leczenia raka, przywracania ludziom wzroku poprzez transplantację genów. "
Czytaj więcej: Naukowcy odkrywają edycję genów za pomocą CRISPR trudno się oprzeć »
ReklamaReklamaObietnice i problemy
W dalszym ciągu w powijakach CRISPR-Cas9 nie dotrzymał jeszcze tych obietnic w każdym razie u ludzi.
Jednym z kluczowych punktów rozmowy CRISPR-Cas9 była jego precyzja - umiejętność dokładnego edytowania małych fragmentów DNA bez wpływu na pobliskie sekcje.
Jednak nowe badanie z Columbia University mówi, że CRISPR-Cas9 może wprowadzić setki nieoczekiwanych mutacji do genomu poza to, co było zamierzone.
"Uważamy, że krytyczne jest, aby społeczność naukowa rozważyła potencjalne zagrożenia wszystkich mutacji poza celami powodowanych przez CRISPR" - powiedział współautor, dr Stephen Tsang, profesor z Columbia University Medical Center, w komunikacie prasowym.
Tsang i jego zespół odkryli mutacje podczas prowadzenia badań na myszach, używając CRISPR-Cas9 do korekty genu, który spowodował ślepotę.
ReklamaReklama Technologia skutecznie wyleczyła ślepotę, ale kiedy badacze później przyjrzeli się genowi myszy, powiedzieli, że znaleźli dodatkowe, niezamierzone mutacje.
Mimo to myszy wyglądały na zdrowe.
"Nie zaobserwowaliśmy żadnych widocznych powikłań u myszy, pomimo tych wszystkich dodatkowych mutacji związanych z CRISPR", powiedział Tsang dla Healthline.
OgłoszenieSheila Jasanoff, profesor nauk ścisłych i technologii na Uniwersytecie Harvarda, powiedziała Healthline, że "precyzja" może mieć śliską definicję w biotechnologii.
"Inżynieria genetyczna została sprzedana około 40 lat temu jako wysoce precyzyjna technika. Teraz CRISPR jest zwiastunem jeszcze bardziej precyzyjnym "- powiedziała.
ReklamaReklama "Niewątpliwie jest w tym pewna prawda … Ale wiemy również ze starszych technik inżynierii genetycznej, że bardzo precyzyjne interwencje w jedną część genomu mogą powodować nieoczekiwane efekty uboczne - lub wpływy poza cel - które naukowcy się nie spodziewali - dodał Jasanoff.
Czytaj więcej: Edycja genów CRISPR i leczenie raka »
Ryzyko a nagroda
Tsang przekazuje przesłanie swoich badań na dwa sposoby.
OgłoszeniePo pierwsze, ma nadzieję, że jego praca przyniesie nową świadomość potencjalnym skutkom ubocznym powodowanym przez CRISPR.
Mimo że mutacje, które zaobserwował on i jego zespół, nie wydają się mieć żadnych złośliwych skutków, powinny być sygnałem ostrzegawczym dla badaczy.
ReklamaReklama Po drugie, Tsang mówi, że bez względu na rodzaj leku lub leczenia, istnieje możliwość wystąpienia działań niepożądanych.
"Jeśli zastosujemy CRISPR, to tak jak każdy inny lek interwencyjny. Zawsze istnieje celowość, ryzyko i korzyści ", mówi.
Jasanoff jest bardziej wytrwały w ocenie ryzyka w porównaniu z nagrodą CRISPR.
"Założenie, że w sklepie są niezliczone korzyści - na długo przed wykonaniem pracy w celu ustalenia, w jaki sposób nowa technologia rzeczywiście będzie miała wpływ na jakąkolwiek chorobę - jest typowym przykładem hype otaczającego nowe i powstające technologie, " powiedziała.
Badania Tsanga nie zawierają żadnych trudnych odpowiedzi na większe pytania dotyczące skuteczności, ryzyka i korzyści stosowania CRISPR na ludziach.
"Nie przesadzajmy", powiedział Pete Shanks, konsultant, który jest ekspertem w dziedzinie genetyki. "Trzy niewidome myszy niewiele dowodzą. "
Badania przeprowadzone przez Tsanga dostarczają pewności, jak należy prowadzić badania, aby technologia była bezpieczniejsza.
Obecnie większość badań mutacji poza celami zależy od algorytmów komputerowych w celu zlokalizowania i zbadania dotkniętych obszarów. Tsang i jego zespół twierdzą, że nie jest to wystarczające w przypadku żywych okazów.
"Te algorytmy predykcyjne wydają się robić dobrą robotę, gdy CRISPR jest wykonywany w komórkach lub tkankach w naczyniu, ale sekwencjonowanie całego genomu nie zostało zastosowane, aby szukać wszystkich efektów poza celem u żywych zwierząt", Alexander Bassuk, profesor pediatrii na University of Iowa i współautor badania, powiedział w komunikacie prasowym.
"Naukowcy, którzy nie stosują sekwencjonowania całego genomu, aby znaleźć efekty niecelowe, mogą nie mieć potencjalnie ważnych mutacji" - powiedział Tsang.
Przeczytaj więcej: Edycja genów może być wykorzystana do walki z chorobą przenoszoną przez komara »
CRISPR szybko się rozwija
Badanie to ma miejsce w ważnym momencie.
Chiny rozpoczęły pierwszą rundę testów na ludziach za pomocą CRISPR-Cas9.
Stany Zjednoczone mają rozpocząć własne testy w przyszłym roku.
Dziedzina badań porusza się szybko - być może zbyt szybko.
"Mamy nadzieję, że nasze odkrycia zachęcą innych do stosowania sekwencjonowania całego genomu jako metody do określenia wszystkich efektów niedotyczących swoich technik CRISPR i badania różnych wersji dla najbezpieczniejszej i najdokładniejszej edycji", powiedział Tsang.
Jasanoff jest znacznie bardziej brzydki.
"Powinniśmy odłożyć na bok przekonanie, że korzyści z CRISPR są już udowodnione, a wszystko, czego musimy się martwić, to ryzyko", powiedziała.
