Nowy lek na autyzm: obiecujące wyniki
Spisu treści:
Obecnie nie ma leków zatwierdzonych przez FDA do leczenia podstawowych objawów zaburzeń ze spektrum autyzmu (ASD).
Ale nowe odkrycia opublikowane w Annals of Clinical and Translational Neurology mogą pomóc otworzyć nowe możliwości leczenia, rzucając jednocześnie światło na podstawowe przyczyny ASD.
ReklamaReklama W małej fazie badań klinicznych I / II na University of California w San Diego (UCSD) School of Medicine naukowcy ocenili skutki leku zwanego suraminą u dzieci z ASD.
Dziesięciu chłopców z autyzmem, w wieku od 5 do 14 lat, wzięło udział w tym podwójnie ślepym, kontrolowanym placebo badaniu.
Pięciu chłopców otrzymało jeden zastrzyk suraminy, podczas gdy pozostałych pięciu otrzymało placebo.
OgłoszenieWszyscy pięcioro uczestników, którzy otrzymali suraminę, wykazało tymczasową, ale obiecującą poprawę w ich języku i zachowaniu, bez zgłaszania poważnych skutków ubocznych.
"Nie mieliśmy żadnych oczekiwań co do statystycznie istotnych wyników w podstawowych zachowaniach u wszystkich pięciorga dzieci", dr Robert Naviaux, pierwszy autor, profesor medycyny, pediatrii i patologii na UCSD, powiedział Healthline. "Ku naszemu zaskoczeniu okazało się, że przeciętne dziecko w grupie z suraminą osiągnęło poprawę o 6 punktów w swoich rankingach porównawczych ADOS po 6 tygodniach, podczas gdy grupa placebo nie zmieniła się. "
"Ujmując to w kontekście", dodał, "zaburzenie ze spektrum autyzmu definiuje się jako wynik ADOS między 7 a 10, przy czym 10 jest najwyższe. Przeciętne dziecko w naszym badaniu uzyskało wynik ADOS 8. 6. Następnie po sześciu tygodniach średnia wyniosła 7. 0. "
Wśród uczestników, którzy otrzymali suraminę, autorzy badania stwierdzili zmiany w mowie, języku, komunikacji społecznej, powtarzające się zachowania, umiejętności radzenia sobie ze stresem, spokój i koncentracja.
Na przykład, dwóch niewerbalnych chłopców, którzy byli leczeni lekiem, wypowiedziało pierwsze pełne zdania o swoim życiu około tygodnia po otrzymaniu zastrzyków.
Efekty te ustępowały po kilku tygodniach, co sugeruje, że może być konieczne podanie wielu dawek leku.
Aby dowiedzieć się, czy wyniki te można bezpiecznie odtworzyć, wymagane są dalsze badania uzupełniające.
ReklamaReklama Dowiedz się więcej: Poznaj fakty o autyzmie »
Rzuć okiem na przyczyny
Według Ośrodków Kontroli i Zapobiegania Chorób (CDC), ASD dotyka około 1 na 68 dzieci w wieku Stany Zjednoczone.
Ma tak jedną znaną przyczynę, która stwarza bariery w rozwoju terapii.
Ogłoszenie"Jedną z rzeczy, które powracają w tej dziedzinie jest to, że istnieje tak wiele różnorodności, tak wiele różnic między jedną osobą a drugą", dr Andrew Zimmerman, neurolog dziecięcy z University of Massachusetts Medical School, powiedział Healthline."Trudno jest się uczyć, ponieważ nie można zawęzić go do prostych kategorii. Występują olbrzymie nakładki od jednego pacjenta do drugiego, ale istnieją różne cechy kliniczne, charakterystyka biochemiczna i cechy genetyczne. "
Zasugerował, że wyniki badania surwiwiny Naviaux mogą pomóc badaczom poruszać się w tej heterogeniczności, zapewniając wgląd w rozwój ASD.
ReklamaReklama Naviaux powiedział, że u niektórych dzieci ASD jest wynikiem zespołu metabolicznego, który jest spowodowany nieprawidłowym utrzymaniem się reakcji na niebezpieczeństwo komórek (CDR).
CDR jest naturalną reakcją, która powoduje obrażenia lub stres. Powoduje ich stwardnienie błony i ogranicza ich interakcje z innymi komórkami, dopóki postrzegane zagrożenie nie minie.
CDR może czasem utknąć, powodując, że komórki działają tak, jakby były w niebezpieczeństwie, nawet po tym, jak minęło pierwsze zagrożenie. Może to przyczynić się do rozwoju wielu chorób przewlekłych, w tym ASD, powiedział Naviaux.
OgłoszenieCDR jest utrzymywany przez mechanizm znany jako purynergiczna sygnalizacja, która ma miejsce, gdy małe cząsteczki wiążą się z receptorami purynergicznymi, działając jako sygnał alarmowy.
Suramina jest antypurynergicznym lekiem, który zapobiega wiązaniu tych cząsteczek z receptorami purynergicznymi, powstrzymując CDR.
ReklamaReklama Pozytywne skutki, jakie suramina wywiera na dzieci i młodzież z ASD, wspierają teorię Naviaux, że nieprawidłowa reakcja na zagrożenie komórkowe odgrywa rolę w tej chorobie.
"Jest wiele utworów, nad którymi ludzie pracują, i jest to bardzo ekscytujący utwór" - zauważył Zimmerman. "Myślę, że to nowa epoka w spojrzeniu na metaboliczne połączenia komórki. "
Przeczytaj więcej: Dlaczego dziewczynki wykazują objawy autyzmu później niż chłopcy»
Potrzebne są bieżące badania
Aby ocenić wpływ wielokrotnych dawek suraminy w dłuższym okresie czasu, Naviaux planuje przeprowadzić dalszą obserwację studia.
"Będziemy musieli zrobić kolejną próbę z 40 do 60 dziećmi w kilku różnych miejscach", powiedział. "To będzie zarówno badanie bezpieczeństwa, jak i skuteczności. Przyjrzymy się od 40 do 60 dzieciom i zadamy pytanie, czy trzy dawki suraminy podawane przez trzy miesiące są bezpieczne i skuteczne w leczeniu podstawowych objawów autyzmu? "
Zanim Naviaux może rozpocząć to badanie, musi uzyskać fundusze.
Suramin to lek o niskim koszcie, który prawdopodobnie nie przyniesie dużych zysków firmom farmaceutycznym, które zwykle finansują próby leków.
"Zwykle duża farma obsługuje dziesiątki milionów dolarów, które kosztuje badanie kliniczne, ponieważ to one przyniosą korzyści po zatwierdzeniu przez FDA", zauważył Naviaux. "Ale my tego nie mamy. W rzeczywistości, przy niskich dawkach, które stosujemy, z zasady moglibyśmy traktować 8-letnie dziecko przez cały rok z suraminą o wartości 27 USD. "
Pierwsza próba Naviaux została sfinansowana w dużej części dzięki darowiznom filantropijnym. Podejrzewa, że następna próba będzie również polegała na wsparciu ze strony rządu.
W dłuższej perspektywie ma nadzieję, że te badania pomogą w bezpiecznym i skutecznym leczeniu nie tylko autyzmu, ale także wielu innych chorób.
"To, czego się uczymy z autyzmu, daje nam również ważne informacje na temat głębokiej biologii i innych chronicznych złożonych chorób, takich jak syndrom chronicznego zmęczenia, zespół stresu pourazowego, duże zaburzenie depresyjne i wiele innych" - powiedział.
Przeczytaj więcej: Czy dzieci powinny być wcześnie badane pod kątem autyzmu? »
