Nowe leki biologiczne poprawiają perspektywy dla dzieci z młodzieńczym zapaleniem stawów
Spisu treści:
Kiedy większość ludzi słyszy słowo "artretyzm", myślą o sztywnych, opuchniętych palcach babci. Ale dzieci też chorują na zapalenie stawów - postać, która podobnie jak w przypadku dorosłych reumatoidalnego zapalenia stawów jest chorobą autoimmunologiczną.
Młodzieńcze zapalenie stawów występuje stosunkowo rzadko, dotykając niewiele ponad 300 000 amerykańskich dzieci i nastolatków. Jest tak źle zrozumiany, że formalnie znany jest jako MIZS, dla młodzieńczego idiopatycznego zapalenia stawów - "idiopatyczny" luźno tłumaczy się na "nie wiemy dlaczego. "
reklamaReklamaAle w ostatnich latach kilka pokrewnych klas leków, zwanych lekami biologicznymi, znacznie poprawiło perspektywę pacjenta.
Dowiedz się więcej o młodzieńczym zapaleniu stawów »
Nowy krajobraz, pacjenci z większym zakotwiczeniem
JIA powoduje ból i obrzęk w jednym lub wielu stawach. W niektórych przypadkach oczy i narządy wewnętrzne mogą również puchnąć; Wysypki i gorączki są również powszechne. Z czasem stawy ulegają deformacji i degradacji.
Ale wraz z nowszymi lekami, te cechy choroby prawie zniknęły.
"Kiedy zaczynałem w tej dziedzinie, mielibyśmy od 30 do 40 procent [pacjentów] na wózkach inwalidzkich" - powiedziała dr Patience White, profesor medycyny na Uniwersytecie George'a Washingtona w Waszyngtonie i rzecznik prasowy Fundacja Arthritis, opisująca obozy dla dzieci z MIZS. "Nie widzę już wózków inwalidzkich. "
"Kiedy patrzysz na dzieci, różnica sprawia, że jest olbrzymia" - powiedziała dr Laura Schanberg, pediatryczna reumatologa z centrum medycznego Duke University w Durham, NC "Jeśli pójdziesz do JA konferencji dla rodzin dzieci z zapaleniem stawów, nie można powiedzieć, które dziecko w rodzinie ma chorobę. Faktem jest, że jedynymi osobami, które można rozpoznać, są artretyści, ponieważ są na tyle dorośli, że musieli przyjmować starsze leki. "
Nowe leki nazywa się" biologicznymi ", ponieważ są wytwarzane z aktywnego materiału biologicznego, a nie ze związków chemicznych. Wiele z nich to przeciwciała monoklonalne lub leki, które zachowują się jak ludzkie przeciwciała wytrenowane w celu zaatakowania określonego zagrożenia dla układu odpornościowego. Większość nowszych leków JIA ma na celu części układu odpornościowego, które powodują zapalenie.
W ubiegłym roku FDA zatwierdziła dwa nowe leki, tocilizumab i kanakinumab, w celu leczenia systemowego początku MIZS, jednej z najtrudniejszych form leczenia. Leki były już stosowane w leczeniu reumatoidalnego zapalenia stawów u dorosłych.
Specjaliści od chorób biologicznych preferują wszystkie leki zatwierdzone w ciągu ostatnich sześciu lat, a już co najmniej 1 na 3 pacjentów z JIA przyjmuje leki.
Nowe narkotyki rodzą pytania bez odpowiedzi
Ale główna zmiana w schematach leczenia przyniosła również nowe wyzwania.
ReklamaReklama Nowe leki są immunosupresyjnymi, które niosą poważniejsze skutki uboczne niż wcześniejsze leczenie JIA.
"Ludzie umierają z powodu infekcji, kiedy są na tych lekach", powiedział White. "To wspaniała rzecz, ale tłumią one twoją odpowiedź immunologiczną. "
Krótkoterminowe efekty uboczne, choć zwykle uważane za korzystne kompromisy, rodzą pytania o długoterminowe skutki uboczne. Ponieważ leki biologiczne są nowe, nikt nie wie, jakie konsekwencje mogą mieć dla młodych pacjentów po 10 lub 20 latach. Na przykład układ odpornościowy odgrywa rolę zapobiegającą rakowi, a dorośli z reumatoidalnym zapaleniem stawów mają zwiększone ryzyko niektórych typów raka.
OgłoszenieStowarzyszenie Badań nad RZS i Reumatologii Dziecięcej, które prowadzi teraz Schanberg, buduje rejestr pacjentów przyjmujących nowe leki, aby zapewnić solidny zestaw danych do śledzenia potencjalnego długoterminowego ryzyka.
Nawet przy nieotrzymanych pytaniach, Schanberg jest nieugięty z powodu korzyści płynących z narkotyków.
ReklamaReklama "Mam obawy, ale wiem, co się stanie, jeśli nie będą używać narkotyków. Trzeba zachować rzeczy w perspektywie "- powiedziała.
Być może największym problemem jest to, że dla niektórych pacjentów, którzy są dobrymi kandydatami na te leki, leki pozostają poza zasięgiem. Większość lekarzy rodzinnych nie wie, jak używać środków biologicznych, zgodnie z White, ponieważ JIA jest rzadkie, a leki są nowe.
Wczesna interwencja jest kluczem do ochrony stawów przed trwałymi uszkodzeniami, więc rodziny muszą natychmiast zanieść chore dzieci do specjalisty. Jednak według danych Arthritis Foundation w co najmniej 11 stanach nie ma jednego reumatologa dziecięcego.
Ogłoszenie6 objawów młodzieńczego zapalenia stawów »
Następnie pojawia się kwestia ubezpieczenia. Wielu ubezpieczycieli klasyfikuje leki biologiczne jako leki specjalistyczne, pozostawiając rodzinom wysokie koszty z własnej kieszeni.
ReklamaReklama "To poważny problem dla rodzin. Aby spróbować dostać te leki dla swoich dzieci, niektórzy próbowali sprzedać swoje domy ", powiedział White.
Fundacja Arthritis lobbuje za rozszerzonym dostępem do nowych leków.
