Nowy lek do leczenia MS dostaje zatwierdzenie FDA
Spisu treści:
Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) dała ludziom nadzieję na stwardnienie rozsiane.
W środę urzędnicy FDA ogłosili, że agencja zatwierdziła nowy lek w leczeniu osób dorosłych z nawracającą postacią stwardnienia rozsianego (MS) oraz pierwotnie postępującą stwardnieniem rozsianym (PPMS).
ReklamaReklama Jest to pierwszy lek zatwierdzony do leczenia PPMS.
Lek, Ocrevus (ocrelizumab), jest wlewem dożylnym podawanym przez lekarza.
Zatwierdzenie jest szczególnie dobrą wiadomością dla tych z postępującymi typami stwardnienia rozsianego, którzy nie znaleźli leku, który pracował dla zmniejszenia płomieni, poprawy symptomów albo powolnego postępu choroby.
OgłoszenieWedług National Multiple Sclerosis Society 2,3 miliona ludzi na całym świecie żyje z tą chorobą.
Teraz po raz pierwszy osoby z PPMS mogą skorzystać z tego, co urzędnicy Roche Pharmaceuticals nazwali przełomem medycznym.
ReklamaReklama W dużym badaniu III fazy wykazano, że lek Ocrevus znacznie spowalnia postęp niepełnosprawności fizycznej u osób z PPMS. Udało się także w dwóch dużych badaniach dotyczących zmniejszenia liczby ataków u osób z nawracającym MS (RMS), według Roche.
W grudniu 2016 r. FDA opóźniła zatwierdzenie Ocrevus do wiosny ze względu na problemy produkcyjne.
Przeczytaj więcej: Czy biomarkery są przyszłością leczenia stwardnienia rozsianego? »
Jak działa lek
MS uderza każdego inaczej, z wieloma objawami i możliwymi progresjami.
Unikalna charakterystyka sprawia, że znalezienie remediów jest wyzwaniem.
ReklamaReklama Niektóre osoby ze stwardnieniem rozsianym mogą reagować na jeden z leków modyfikujących postać zastrzyków (DMD) dostępnych na rynku. W przypadku innych, jeden z nowych leków doustnych może działać lepiej w celu ograniczenia ataków, złagodzenia objawów i spowolnienia postępu choroby.
Ale są tacy ludzie, którzy próbowali wszystkiego, co zostało zatwierdzone przez FDA i nadal nie znaleźli terapii, która spowalnia postęp choroby i zapobiega pogorszeniu się jej stanu.
Podczas gdy niektóre leki są reklamowane jako skuteczne w przypadku RRMS, nie było zatwierdzonych leków specyficznie dla PPMS.
Reklama Ocrevus jest przeznaczony do celowania w limfocyty B odpowiedzialne za uszkodzenie i naprawę osłonki mielinowej.
Te komórki B CD20-dodatnie są rodzajem komórki odpornościowej uważanej za kluczowy czynnik przyczyniający się do mieliny (izolacja i podtrzymywanie komórek nerwowych) i uszkodzenia aksonów (komórek nerwowych), co może skutkować niepełnosprawnością u osób ze stwardnieniem rozsianym.
ReklamaReklama Komórki B są częścią układu odpornościowego i tak zwane, ponieważ rozwijają się w szpiku kostnym i wytwarzają przeciwciała. Komórki T, inne białe krwinki w układzie odpornościowym, rozwijają się w grasicy.
Mielina jest uszkadzana przez pewną aktywację komórek T, na którą mogą wpływać komórki B.
"Spędziłem prawie ostatnie 25 lat mojej kariery w obu laboratoriach badawczych i rozwoju klinicznym, próbując znaleźć nową metodę leczenia SM. Podobnie jak prawie wszyscy inni badacze, skupiłem się na szeroko rozumianych terapiach immunomodulacyjnych lub terapiach ukierunkowanych na komórki T "- powiedział dr Hideki Garren, kierownik medyczny i kierownik nauk medycznych w Genentech.
OgłoszenieGenentech, część grupy Roche, opracował Ocrevus.
"Nowością i ekscytacją Ocrevusa jest to, że jest on skierowany tylko na jeden składnik układu odpornościowego - komórkę B, która powinna zapewniać korzyści pod względem skuteczności i bezpieczeństwa" - powiedział Garren.
ReklamaReklama Dowiedz się więcej: Witamina D może pomóc w zapobieganiu, leczeniu stwardnienia rozsianego »
Oczekiwanie i nadzieja
Genentech prowadzi ciągłe badania w celu przetestowania Ocrevus za pomocą różnych biomarkerów, które mogą decydować o powodzeniu leku na pacjent przed zażyciem go.
Rozszerzenie FDA było wynikiem przekazania przez Genentech dodatkowych danych dotyczących komercyjnego procesu produkcyjnego firmy Ocrevus. Rozszerzenie nie jest związane ze skutecznością lub bezpieczeństwem Ocrevusa, powiedział Genentech w oświadczeniu.
Urzędnicy Narodowego Towarzystwa Stwardnienia Rozsianego są optymistami co do nowego leku.
Po prostu przestań. Zatrzymaj postęp. Erika Lopez, pacjentka ze stwardnieniem rozsianym"To będzie przełom dla osób żyjących z pierwotnie postępującym SM, które tak długo czekały na skuteczną terapię modyfikującą przebieg choroby" - powiedział dr Bruce Bebo, wiceprezes wykonawczy organizacji ds. Badań, w oświadczeniu. "Mamy nadzieję, że ten sukces zachęci innych do skoncentrowania większej ilości zasobów na badaniach i rozwoju metod leczenia progresywnych postaci SM. "
Wielu pacjentów również z niecierpliwością oczekuje na lek.
"Nadzieja pozostaje żywa," powiedziała pacjentka i blogerka MS, Erika Lopez, która teraz wypróbowała każdą możliwą opcję dla jej postępującego stwardnienia rozsianego.
"Po prostu przestań. Postaraj się zatrzymać, "powiedziała do Healthline.
Notka wydawcy: Caroline Craven jest ekspertem od pacjentów mieszkającym ze stwardnieniem rozsianym. Jej nagradzanym blogiem jest GirlwithMS. com, i można ją znaleźć @thegirlwithms.
Przeczytaj więcej: Marihuana reklamowana jako możliwy sposób leczenia stwardnienia rozsianego »
