Terapia eksperymentalna oferuje nadzieję na remisję stwardnienia rozsianego

Nowatorskie leczenie może zmienić sposób leczenia stwardnienia rozsianego (MS), ale czy jesteśmy bliżej leczenia?

Praca dra Su Metcalfe, założyciela i głównego naukowca firmy biotechnologicznej LIFNano, wydaje się oddychać nowym życiem w tę nadzieję.

ReklamaReklama

Metcalfe i jej zespół opracowali metodę walki ze stwardnieniem rozsianym za pomocą naturalnych mechanizmów organizmu - ale nie testowano jej jeszcze u ludzi.

SM jest zapalną i neurodegeneracyjną chorobą autoimmunologiczną, która może powodować szereg objawów neurologicznych, w tym zmęczenie, skurcze mięśni, problemy z mową i drętwienie. Jest to spowodowane przez atakujący mielinę układ odpornościowy, powłokę izolacyjną biegnącą wzdłuż komórek nerwowych. Rezultatem jest uszkodzenie mózgu i centralnego układu nerwowego.

Choroba dotyka obecnie około 2,2 miliona osób na całym świecie. Każdego tygodnia w Stanach Zjednoczonych diagnozuje się około 200 nowych przypadków.

reklama

Przerzucanie przełącznika na układ odpornościowy

LIFNano stosuje nową terapię opartą na LIF - białko komórek macierzystych, które tworzy się naturalnie w ciele - do sygnalizowania i regulowania odpowiedzi układu odpornościowego na mielinę .

"LIF, oprócz regulacji i ochrony nas przed atakiem, również odgrywa ważną rolę w utrzymaniu zdrowego mózgu i rdzenia kręgowego" - powiedział niedawno w rozmowie z Cambridge News firma Metcalfe.

reklamaReklama

"W rzeczywistości odgrywa zasadniczą rolę w naprawie tkanek, włączając komórki macierzyste występujące naturalnie w organizmie, dzięki czemu jest naturalną medycyną regeneracyjną, ale także odgrywa ważną rolę w naprawie mózg, kiedy został uszkodzony - powiedziała.

Metcalfe spędził lata badając LIF, ale dopiero niedawno zdał sobie sprawę z jego potencjału leczenia - porównując go do przełącznika on / off dla układu odpornościowego.

Jednak gdy odkryła swój potencjał, pojawiły się niemal natychmiastowe problemy w jego stosowaniu. Jednym z pierwszych było to, jak szybko LIF rozpada się po podaniu do organizmu.

"Jeśli spróbujesz po prostu wstrzyknąć pacjentowi, rozprasza się on lub znika w ciągu około 20 minut", powiedział Healthline, Olivier Jarry, dyrektor generalny LIFNano.

"To sprawia, że ​​nie nadaje się do użytku w klinice. Musiałbyś mieć jakąś pompę i wstrzykiwać ją ciągle. "

ReklamaReklama

Nowatorski system dostarczania

Przełom nastąpił w przypadku Metcalfe, gdy podała wnioski z badań nad LIF i zastosowała je w nanotechnologii. Leczenie, które obecnie opracowuje, opiera się na nanosferach pochodzących z ugruntowanego polimeru medycznego, znanego jako PLGA, który jest już używany w materiałach takich jak szwy. A ponieważ jest biodegradowalny, może być rozpuszczony w ciele.

Przechowywanie LIF wewnątrz nanosfery PLGA przed podaniem ich do krwiobiegu umożliwia podtrzymanie dawki w ciągu kilku dni.

Proces różni się znacznie od obecnych leków stosowanych w leczeniu SM. Terapie te najczęściej należą do kategorii leków zwanych immunosupresorami, które hamują ogólną odpowiedź układu immunologicznego organizmu.

Reklama

LIF jest teoretycznie znacznie bardziej precyzyjna niż immunosupresory i powinna utrzymywać działanie układu immunologicznego przeciwko szkodliwym infekcjom i chorobom.

"Nie używamy żadnych leków", powiedział Metcalfe. "Po prostu włączamy własne systemy samo-tolerancji i naprawy. Nie ma żadnych skutków ubocznych, ponieważ wszystko, co robimy, wytrąca równowagę. Autoimmunity dzieje się, gdy ta równowaga poszła trochę źle, a my po prostu zresetować to. "

ReklamaReklama

Hartowanie oczekiwań na" lekarstwo "

Zespół ostrzega, że ​​terapia LIF jest nadal o kilka lat.

Podczas gdy niektóre placówki szaleją z badań Metcalfe'a, ogłaszając, że "lekarstwo" na SM jest tuż za rogiem, te nagłówki są spekulatywne.

Niektóre grupy adwokackie MS złożyły nawet publiczne oświadczenia, w których zasięg jej pracy był "przedwczesny i nieodpowiedzialny. "

Ogłoszenie

Jarry powiedział Healthline, że LIFNano spodziewa się, że wejdzie do badań fazy I w roku 2020. Byłby to pierwszy raz, kiedy jest stosowany u ludzi. Ale nawet jeśli leczenie okaże się bezpieczne i skuteczne, to najwcześniejsze może być na rynku 2023 - ocenił.

Głównym celem terapii LIF jest obecnie na SM. Ale ma potencjał do leczenia innych chorób autoimmunologicznych, w tym łuszczycy i tocznia.

ReklamaReklama

"Jesteśmy optymistami w tym sensie, że możemy zapewnić długoterminową remisję dla pacjentów ze stwardnieniem rozsianym," powiedział Jarry.

"Czy to lekarstwo? W pewnym momencie chcielibyśmy użyć terminu "lekarstwo", ale jesteśmy bardzo ostrożni. "