Przeszczep komórek macierzystych oferują pierwsze leczenie SM, które odwraca niepełnosprawność
Spisu treści:
Dr. Richard K. Burt wykonał pierwszy przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) dla pacjenta ze stwardnieniem rozsianym (MS) w Stanach Zjednoczonych w szpitalu Northwestern Memorial w Chicago. Teraz Burt, szef Wydziału Medycyny-Immunoterapii i Chorób Autoimmunologicznych w Feinberg School of Medicine Northwestern University, ponownie trafia na pierwsze strony gazet.
Burt i jego koledzy opublikowali wyniki swoich najnowszych badań HSCT na początku tego tygodnia w Journal of the American Medical Association. Ich wyniki pokazują, że HSCT może być pierwszą terapią SM odwracającą niepełnosprawność. Chociaż grupa badana była mała, wyniki mają nadzieję ekspertów.
reklamaReklamaW tym badaniu 151 pacjentów przeszło przeszczep komórek macierzystych. Po pierwsze, ich układ odpornościowy został zniszczony za pomocą małej dawki chemioterapii. Następnie lekarze stosowali terapię HSCT, polegającą na infuzji własnych komórek macierzystych pacjentów, wcześniej pobranych z ich krwi, w celu ponownego uruchomienia systemu odpornościowego. Po krótkim pobycie w szpitalu ochotnicy zajęli się normalnym życiem, nie potrzebując żadnych leków "podtrzymujących".
Przez kilka następnych lat wolontariuszom podawano okresowo serię testów, aby zmierzyć ich niepełnosprawność. Jeden test, znany jako Rozszerzona Skala Niepełnosprawności lub EDSS, mierzy między innymi funkcje poznawcze, koordynację i chodzenie. Uczestnicy przeszli badania MRI i wypełnili ankiety, aby zmierzyć ich ogólną jakość życia.
Naukowcy odkryli, że po dwóch latach po przeszczepie połowa pacjentów wykazała znaczną poprawę w zakresie niepełnosprawności. Spośród pacjentów, którzy byli obserwowani przez cztery lata, ponad 80 procent pozostało bez nawrotów.
Od 1993 r. FDA zatwierdziła 12 terapii modyfikujących przebieg choroby (DMT) w leczeniu nawracająco-ustępującego SM (RRMS). Wszystkie mają na celu stłumienie układu odpornościowego w takim czy innym stopniu. Leki te kosztują około 5 000 USD miesięcznie i muszą być pobierane w nieskończoność, ponieważ nawroty wystąpią, jeśli leki zostaną zatrzymane. Podczas gdy pacjenci mają teraz wiele opcji, aby powstrzymać postęp choroby, nie udowodniono, aby DMT odwracała niepełnosprawność.
HSCT kosztuje około 125 000 USD na pacjenta. "Chociaż nie przeprowadziliśmy analizy kosztów, biorąc pod uwagę, jak drogie jest Tysabri i Fingolimod, [ponieważ HSCT jest jednorazowym leczeniem], powinien zacząć płacić za siebie około 18 miesięcy", powiedział Burt Healthline.
ReklamaReklama Powiązane wiadomości: Czy MS Narkotyki kosztują 62 000 $ rocznie? »
Kto powinien przeprowadzić przeszczep komórki macierzystej?
"Zastrzeżenie", przyznał Burt, "czy to nie jest skuteczne w postępującym SM. "Wskazał na tendencję neurologów do wypróbowywania jednego DMT po drugim, dopóki pacjent nie znajdzie się w opcjach przed zaoferowaniem HSCT."Ale wtedy [pacjent wszedł] w drugie postępowe i najprawdopodobniej nic nie pomoże. "
" Jeśli dobrze sobie radzisz z terapiami pierwszego rzutu, interferonami lub Copaxone, dobrze, to tam powinieneś zostać "- dodał Burt. "Ale jeśli masz częste nawroty, dwa lub więcej w roku pomimo tych terapii … Myślę, że to grupa, która zamiast iść do Tysabri lub Fingolimod, powinna otrzymać terapię, ponieważ jest o wiele bardziej korzystna. Dodatkowo, jeśli poczekasz, aż będziesz miał wszystkie inne [DMT], zwiększysz ryzyko takiego leczenia. "
Jeśli masz częste nawroty, dwa lub więcej w roku pomimo terapii [lekowych] … Myślę, że to grupa, która zamiast iść do Tysabri lub Fingolimodu, powinna otrzymać terapię, ponieważ jest o wiele bardziej korzystna. Dr Richard K. Burt, Northwestern UniversityNawet po zaprzestaniu stosowania leku pacjenci, którzy przyjmowali natalizumab (Tysabri) nadal mają zwiększone ryzyko pierwotnej wieloogniskowej leukoencefalopatii (PML) przez wiele miesięcy. Jeśli w tym czasie zostaną poddani HSCT, ryzyko związane z tą rzadką, ale poważną infekcją mózgu będzie się utrzymywać i spowoduje, że procedura będzie bardziej niebezpieczna.
W swoim badaniu Burt zauważył: "nie mieliśmy żadnych oportunistycznych infekcji, żadnych PML, nic, ale martwię się, jeśli miałeś wiele lat wcześniejszego leczenia Tysabri, a ty" re [pozytywny dla wirusa Johna Cunninghama], wtedy możesz dostać PML i ludzie myślą, że to nasz przeszczep, ale tak naprawdę to wszystko przed Tysabri. "
ReklamaReklama Dowiedz się więcej o PML i Tysabri: Jakie jest ryzyko? »
2 ->Powrót jej życia
Jedna z pacjentek Burta, Roxane Beygi, wypowiedziała się na panelu podczas Watykańskiej Konferencji Dorosłych Komórek Macierzystych w 2013 roku. W filmie z tego wydarzenia opisuje jej życie przed badaniem.
Pomimo tego, że przed badaniem był na DMT, Beygi regularnie nawracała i ledwo mogła chodzić. Miała problemy z pisaniem, myciem zębów, a nawet wykonywaniem prostych czynności, takich jak picie ze szklanki.
"Od czasu mojego przeszczepu moje życie całkowicie się zmieniło", powiedział Beygi, mówiąc więcej niż dwa lata po leczeniu "[Przed przeszczepem] odczuwałem poważne zmęczenie, w którym nie mogłem nawet wyjść z łóżka. … Teraz wstaję o 6 … i dużo czasu uczę się i ćwiczę, aż do 1a. m. "
Beygi zakończyła prezentację dziękując doktorowi Burtowi za oddanie jej życia. Nazwała go swoim "bohaterem". "
ReklamaReklama Powiązane wiadomości: Ponowne wejście na rynek pracy z chorobą przewlekłą»
Chociaż HSCT jest obecnie dostępne tylko w badaniach klinicznych i "współczucia" w niektórych przypadkach, Burt ma nadzieję, że więcej badań będzie poprowadzić FDA do zatwierdzenia transplantacji komórek macierzystych na SM.
W rzeczywistości, jego zespół prowadzi obecnie większe badanie porównujące HSCT z zatwierdzonymi przez FDA DMT w trzech ośrodkach na całym świecie. Badanie jest obecnie rejestrowane, a zainteresowani pacjenci mogą dowiedzieć się więcej na stronie // www.immunoterapia trzustkowa. com / research_clinical. html.
