Stwardnienie rozsiane: komórki macierzyste mogą być nowym leczeniem
Spisu treści:
Dwadzieścia lat temu dr Alan Tyndall, reumatolog ze Szpitala Uniwersyteckiego w Bazylei w Szwajcarii, stanął w obliczu ponurej diagnozy postawionej 37-letniej matce.
Twardzina, choroba autoimmunologiczna, która pompuje nadmiar kolagenu do organizmu, zamieniła jej tętnice płucne w kamień.
ReklamaReklama Choroba byłaby śmiertelna. Nawet przeszczep płuc nie był w stanie jej uratować.
Więc Tyndall i jego koledzy, w tym hematolog dr Alois Gratwohl, opracowali odważny plan.
Rozumowali, że skoro przyczyną problemu były nieprawidłowe funkcjonowanie komórek odpornościowych, być może te komórki powinny zostać unicestwione.
OgłoszenieInnymi słowy, postanowili celowo zniszczyć układ odpornościowy kobiety.
Oczywiście nie mogli zwalczyć urażającego układu odpornościowego i pozostawić jej bez obrony przed przyszłymi infekcjami. Będą musieli go odbudować od podstaw.
ReklamaReklama Dowiedz się więcej: Naukowcy zgłosili przełom w rozwoju nerek z komórek macierzystych »
Enter the Stem Cells
Tu pojawiły się komórki macierzyste krwiotwórcze lub krwiotwórcze kobiety.
< ! --3 ->Komórki te znajdują się w szpiku kostnym i produkują miliardy nowych komórek krwi każdego dnia, w tym białe krwinki zwalczające infekcje.
Lekarze podawali leki, które namawiały te komórki ze szpiku do krwioobiegu, gdzie można je było zbierać i przechowywać poza ciałem.
Po czterech dniach chemioterapii ponownie wprowadzili te komórki do krwi kobiety ", tak jak inżynierowie przybywają po nalocie bombowym na miasto" - powiedział dla Healthline Tyndall.
ReklamaReklama Koncepcja jest identyczna z przeszczepami szpiku kostnego w przypadku białaczki i innych nowotworów krwi, powiedział Tyndall. W rzeczywistości, on i jego współpracownicy byli zainspirowani doniesieniami, że takie przeszczepy wykonane na raka również usuwają choroby autoimmunologiczne u pacjentów z obiema chorobami.
Ich śmiały ruch opłaciło się. Skleroderma kobiety została nie tylko zatrzymana, jej przebieg był nieco odwrotny.
Dowiedz się więcej: Większość pacjentów z SM, którzy otrzymali transplantaty komórek macierzystych w latach remisji »
ReklamaLeczenie innych chorób
Od tego czasu wersje tej terapii, określane często jako hematopoetyczny przeszczep komórek macierzystych (HSCT), zostały przetestowane u pacjentów ze stwardnieniem rozsianym (MS), toczniem, reumatoidalnym zapaleniem stawów (RA) i innymi chorobami autoimmunologicznymi.
Pomimo nazwy, "komórki macierzyste nie są środkiem leczniczym" - powiedział Tyndall. Zamiast tego pomagają organizmowi odbić się od intensywnego leczenia.
ReklamaReklama W ubiegłym roku wyniki wstępnej próby HSCT 151 pacjentów z SM pokazały, że terapia faktycznie odwróciła niepełnosprawność w około połowie badanej grupy.
Te wyniki są obiecujące, ale naukowcy nie wiedzą, dlaczego leczenie działa u niektórych pacjentów, a nie u innych.
W przeglądzie europejskich pacjentów, którzy otrzymali HSCT z powodu chorób autoimmunologicznych w ciągu ostatnich 15 lat, Tyndall stwierdził, że około dwie trzecie nie reaguje na leczenie, ani nie reaguje, a następnie nawraca.
OgłoszenieNajlepszym kandydatem do tego potencjalnie toksycznego leczenia jest pacjent ze złym rokowaniem, którego narządy nie zostały jeszcze uszkodzone, powiedział Tyndall. Według Towarzystwa Stwardnienia Rozsianego młodsi ludzie, którzy otrzymywali mniej leków, lepiej radzą sobie w badaniach HSCT.
Przeczytaj więcej: Obiecujące nowe metody leczenia stwardnienia rozsianego »
ReklamaReklamaRyzyko a nagroda
Istnieją poważne zagrożenia dla tego leczenia, w tym infekcji i rozwoju wtórnej choroby autoimmunologicznej.
W niektórych badaniach śmiertelność związana z leczeniem wynosiła nawet 20 procent, chociaż ryzyko to staje się coraz mniej powszechne, ponieważ badacze stają się coraz bardziej świadomi, którzy pacjenci przystępują do prób.
Ostre ryzyko należy porównać z długofalowymi zagrożeniami związanymi z samą chorobą, co - jak pisze Tyndall w swoim artykule przeglądowym - jest trudne bez dużej ilości danych z wielu randomizowanych badań, które nie są jeszcze dostępne.
Niedobór danych niszczy ekscytację społeczności naukowej w zakresie HSCT.
"To jest coś, co musi być zrobione w klinice w ramach badań klinicznych, aby naprawdę pokazać, czy to coś, co zadziała dla dużej populacji", powiedział Healthline dla Kent Fitzgerald z Kalifornijskiego Instytutu Medycyny Regeneracyjnej.
Czytaj więcej: Ogłoszenie aktorki Ona ma stwardnienie rozsiane inspiruje tych, którzy walczą z chorobą »
Patrząc w przyszłość
Podobnie jak wiele potencjalnych terapii komórkami macierzystymi, HSCT hipotetycznie pokazuje wielki potencjał w przyszłości.
Dwadzieścia lat po leczeniu Tyndalla kobietą ze sklerodermą, HSCT pozostaje stosunkowo radykalnym leczeniem i nie jest dostępne poza wstępnymi badaniami.
Ponieważ jest to zabieg odmienny od tradycyjnego opracowywania leków, powiedział Fitzgerald, paradygmaty bezpieczeństwa powinny być opracowane od zera.
Powiedział, że jest to linia badań, w którą wierzy społeczność.
Najbardziej ekscytującym aspektem jest to, że po raz pierwszy u niektórych pacjentów udało się osiągnąć prawdziwą eradykację autoimmunizacji. Dr Alan Tyndall, Szpital Uniwersytecki w Bazylei, Szwajcaria Niedawno Brytyjska Korporacja Radiofonii i Telewizji opisała historie sukcesów kilku pacjentów poddawanych HSCT w SM, a następnie inni obecnie poddawani terapii.
"Najbardziej ekscytującym aspektem jest to, że po raz pierwszy u niektórych pacjentów udało się osiągnąć prawdziwą eradykację autoimmunizacji", a następnie leczyć niektóre uszkodzone tkanki, powiedział Tyndall.
Zauważył także, że młoda kobieta, która stoi w obliczu śmierci od twardziny skóry, wciąż ma się dobrze i żyje w "prawie normalnym życiu". "
