Utrata słuchu i terapia genowa
Spisu treści:
Naukowcy mogli zbliżyć nas o krok do terapii genowej w leczeniu ubytku słuchu, po odkryciu sposobu regeneracji słuchowych komórek rzęsatych u myszy.
Szacuje się, że około 15 procent dorosłych w Stanach Zjednoczonych ma jakąś formę utraty słuchu, a mężczyźni są dwa razy bardziej narażeni na tę chorobę niż kobiety.
ReklamaReklama Uszkodzenie słuchowych komórek rzęsatych jest jedną z głównych przyczyn utraty słuchu.
Starzenie się jest częstym czynnikiem ryzyka takiego uszkodzenia, chociaż dolegliwość może również powstać w wyniku długotrwałego narażenia na głośny hałas, obrażenia (takie jak uraz głowy), infekcje ucha oraz inne choroby i choroby.
Słuchowe komórki słuchowe to maleńkie komórki czuciowe ślimaka - wewnętrzna część ucha - które pozwalają nam słyszeć.
Reklama Komórki te składają się z włoskowatych projekcji, zwanych stereocilia, które są odpowiedzialne za przekształcanie wibracji dźwięku w sygnały elektryczne przesyłane do mózgu.
U ludzi komórki słuchowe nie są w stanie się zregenerować, aby zastąpić uszkodzone. Jednak u ryb i ptaków komórki te mogą się zregenerować.
ReklamaReklama "Proces obejmuje obniżanie ekspresji białka p27 i regulację w górę ekspresji białka ATOH1," zauważa współautor badania Jian Zuo, Ph.D., z Departamentu Rozwoju Neurobiologii w St. Jude Children's Research Hospital w San Francisco.
Dla swoich badań - opublikowanych dzisiaj w czasopiśmie Cell Reports - Zuo i zespół postanowili określić, czy mogą wywołać ten sam proces u myszy.
Dowiedz się więcej: Poznaj fakty dotyczące utraty słuchu związanej z wiekiem »
Korzystanie z manipulacji genetycznej
Korzystając z manipulacji genetycznych, naukowcy usunęli białko p27 i zwiększyli ekspresję ATOH1 u myszy.
Kiedy myszy doświadczyły uszkodzenia komórek słuchowych w wyniku ekspozycji na głośny hałas, naukowcy odkryli, że komórki wspierające słuchowe komórki rzęsate zaczęły przekształcać się w komórki słuchowe włosów.
ReklamaReklama Dalsze badania wykazały, że wiele białek współpracuje ze sobą, aby zregenerować słuchowe komórki rzęsate.
Naukowcy odkryli, że usunięcie p27 zwiększyło poziom białka zwanego GATA3 i zwiększyło ekspresję białka POU4F3. To zwiększało ekspresję ATOH1, prowadząc do regeneracji komórek słuchowych u gryzoni.
Naukowcy wyjaśniają, że ATOH1 jest czynnikiem transkrypcyjnym niezbędnym do rozwoju słuchowych komórek rzęsatych. U ludzi produkcja ATOH1 zatrzymuje się w macicy.
OgłoszenieWedług Zuo i współpracowników ich odkrycia sugerują, że możliwa jest reaktywacja produkcji ATOH1 u ludzi poprzez genetyczną manipulację białkami p27, GATA3 i POU4F3.
"Praca w innych narządach wykazała, że reprogramowanie komórek rzadko odbywa się poprzez manipulowanie pojedynczym czynnikiem", powiedział Zuo. "Badanie to sugeruje, że komórki wspierające w ślimaku nie są wyjątkiem i mogą skorzystać z terapii ukierunkowanych na białka zidentyfikowane w to badanie. "
ReklamaReklama Naukowcy stwierdzili, że odkrycia mają implikacje dla fazy I badania klinicznego, które jest już w toku gdzie indziej przy użyciu terapii genowej w celu przywrócenia produkcji ATOH1 u ludzi.
Celem jest ustalenie, czy takie strategia może wywołać regenerację komórek słuchowych u ludzi i czy może to być skuteczna metoda leczenia ubytku słuchu.
"Prace nadal identyfikują inne czynniki, w tym małe cząsteczki, niezbędne do nie tylko promowania dojrzewania i przeżycia nowo wygenerowane komórki rzęsate, ale także zwiększają ich liczbę ", powiedział Zuo.
OgłoszenieCzytaj więcej: Co? Oczekuje się, że strata słuchu wzrośnie dramatycznie»