Gen Therapy Experiments and Virus Briefing

Terapia genowa uderza w blokadę.

Terapia high-tech jest obiecującą opcją leczenia wielu dolegliwości zagrażających życiu, w tym niektórych rodzajów nowotworów i chorób dziedzicznych, takich jak choroba Parkinsona.

ReklamaReklama Według National Institutes of Health terapia genowa jest testowana tylko w przypadku chorób, które obecnie nie mają żadnej innej formy leczenia.

Obecnie kłopoty z procesem wytwarzania terapii genowej stają się poważnym problemem dla firm, które mają nadzieję przeprowadzić badania na dużą skalę i wprowadzić produkty na rynek.

Wiele z tych terapii opiera się na wektorze wirusowym - zmodyfikowanym wirusie - w celu dostarczenia materiału genetycznego do komórki.

Reklama Problem leży w jednym kluczowym aspekcie.

Brak tych wyspecjalizowanych, niestandardowych wirusów.

reklamaReklama

Podaż vs. popyt

Wirusy doskonale nadają się do przenoszenia genu do części ciała z uszkodzonymi komórkami obecnymi.

Uszkodzone komórki są następnie utrwalane przez zdrowy gen.

Wcześniejsze metody terapii genowej wykorzystywały adenowirusa, który jest najbardziej znany z powodu przeziębienia.

Jednakże, ponieważ wirus ten czasami wywoływał odpowiedź immunologiczną organizmu, narażając pacjentów na ryzyko, nie jest już powszechny.

Zamiast tego lekarze używają teraz podobnych wirusów zwanych wirusami adenosatelitarnymi, które nie powodują powstawania układu odpornościowego.

ReklamaReklama Terapia genowa robi duży skok od badań akademickich do farmaceutycznych na skalę przemysłową. Duże firmy, takie jak Novartis, produkują własne terapie genowe.

To powoduje, że popyt na wirusy przekracza aktualną produkcję.

"To była prawie całkowicie działalność akademicka pierwotnie," powiedział dr Barry Byrne, profesor pediatrii i genetyki molekularnej i mikrobiologii, i dyrektor Powell Gene Therapy Center na University of Florida.

Ogłoszenie

"W tej chwili istnieje tylko ograniczona liczba badań, które można wykonać z dostępnym materiałem. Myślę, że to prawdziwy problem ", powiedział Healthline.

Wyszukiwanie modelu produkcyjnego

Częścią problemu, o którym donosi New York Times, jest to, że nie wydaje się, aby istniał jeszcze przejrzysty model optymalizacji produkcji wirusów.

ReklamaReklama W niektórych przypadkach wirusy są opracowywane wewnętrznie, tak jak ma to miejsce w przypadku Byrne w Powell Gene Therapy Center.

W przypadku innych osób produkcja wirusów musi być zlecana stronom trzecim.

Liczba firm biotechnologicznych żądających obecnie wirusów spowodowała tworzenie kolejek w celu uzyskania dostępu.

Reklama Niektóre firmy, obawiając się długich oczekiwań, mogą płacić za kolejki w różnych firmach, aby zapewnić sobie otrzymywanie niezbędnych wirusów.

Według New York Times, Novartis podpisał z dużym wyprzedzeniem Oksford BioMedica, aby produkować swoje wirusy.

ReklamaReklama MilliporeSigma, firma biotechnologiczna produkująca wirusy dla firm farmaceutycznych, powiedziała "Timesie", że są "przesadzone. "

Ale w oświadczeniu dla Healthline, Martha Rook, szef edycji genów i nowatorskich metod w MilliporeSigma, powiedział:

" MilliporeSigma przeszła znaczną ekspansję w 2016 roku, aby prawie podwoić moc produkcyjną w Carlsbad, Zakład w Kalifornii … Biorąc pod uwagę nasze rozległe doświadczenie produkcyjne, nasze rozszerzone możliwości pozwolą nam rozwiązać problem braku równowagi rynkowej w przyszłości. Dążymy do tego, aby pomagać naszym klientom w wprowadzaniu ich zabiegów na rynek dzięki wysokiej jakości, na czas produkcji wektorów wirusowych. "

Różne metody leczenia, różne wirusy

Jednym z głównych problemów związanych z obecnymi formami terapii genowej jest to, że nie można zastosować" jednego uniwersalnego wirusa ".

Oznacza to, że terapia genowa ukierunkowana na wątrobę wymagałaby jednego zestawu wyspecjalizowanych wirusów, których nie można było zastosować w innej części ciała, na przykład w schorzeniu zwyrodnieniowym.

W tym momencie pojedynczy wirus, który może być powszechnie używany do celowania w dowolną komórkę w ciele, nie istnieje.

To sprawia, że ​​produkcja jest specjalistycznym przedsięwzięciem.

Tworzenie wirusów jest kosztowne i czasochłonne - zwłaszcza, że ​​skaluje się w górę.

Byrne dodał, że znalezienie dobrze wyszkolonych osób również stanowi problematyczny aspekt.

"To w rzeczywistości nie tylko ograniczenia obiektu. Szczerze mówiąc, brakuje wykwalifikowanego personelu, który był zaangażowany w tę dziedzinę - powiedział.

"Ktoś może być ekspertem w produkcji szczepionek, co jest prawdopodobnie najbardziej zbliżoną działalnością, ale nie jest dokładnie taka sama. To tak, jakby powiedzieć, że jestem świetnym szefem kuchni, ale nie świetnym piekarzem "- dodał.

Co przyniesie przyszłość

Byrne ma nadzieję, że gdy Big Pharma wejdzie na arenę, będą mogli podnieść produkcję wirusów.

Ponadto wyjaśnił, że istnieją jeszcze nowsze metody rozwoju wektorów wirusowych, które istnieją, ale nie są szeroko rozpowszechnione wśród producentów - jeszcze.

Na razie przejście od obecnego modelu produkcji do popytu na wektory wirusowe będzie burzliwe.

Najlepszy sposób postępowania w produkcji również może nie zostać całkowicie rozwiązany.

"Akademickie badania sponsorowane i obiekty akademickie wypełniły lukę przez pewien czas, a teraz konieczne będzie, aby nowe możliwości pojawiły się w Internecie. Jak to wdrożono, to kolejna uwaga ", powiedział Byrne.