Prawo do próbowania Ruch chce śmiertelnie chory na eksperymentalne leki

Kiedy Lorraine Heidke-McCartin zabrakło możliwości leczenia jej agresywnego szczepu raka piersi - który został zdiagnozowany w 2006 roku - zrobiła to, co zrobiłaby wiele kobiet na swoim stanowisku. Ona i jej mąż zaczęli szukać alternatywnych sposobów na uratowanie jej życia.

I jak inni ludzie, którzy stoją w obliczu tykającego zegara choroby terminalnej, Heidke-McCartin zwrócił się do eksperymentalnych terapii.

ReklamaReklama Obejmowały one lek o nazwie T-DM1, który wciąż był poddawany próbom klinicznym i nie został jeszcze zatwierdzony przez Food and Drug Administration (FDA).

Oznaczało to, że były tylko dwie drogi, aby uzyskać ten potencjalnie ratujący życie lek. Pierwszym było zapisanie się do jednego z trwających badań klinicznych. Ale te mają tylko miejsce dla części ludzi, którzy mogą czerpać korzyści z leku, gdy tylko okaże się, że jest bezpieczny i skuteczny.

Inną opcją byłoby zażądanie leku za pomocą rozszerzonego programu dostępu, który umożliwia "współczucie" stosowania eksperymentalnych leków przez nieuleczalnie chorych pacjentów. W tym czasie wytwórca leków, oddział Genentech firmy Roche Holding AG, miał taki program dla T-DM1.

Ogłoszenie

Ale zanim Heidke-McCartin mogła zażądać leku, firma zamknęła program rozszerzonego dostępu w Bostonie, powołując się na opóźnienia w procesie zatwierdzania przez FDA.

Wśród osób z terminalną chorobą i niewielkimi możliwościami leczenia, historia Heidke-McCartin nie jest niczym niezwykłym. Jest to także jeden z kilku wyróżnionych na stronie internetowej instytutu Goldwater Institute z siedzibą w Arizonie, konserwatywnego i libertariańskiego think tanku.

ReklamaReklama Organizacja zachęca państwa do wydania przepisów prawa do wypróbowania, które umożliwiają pacjentom, takim jak Heidke-McCartin, niekwalifikowalność lub niezdolność do uczestniczenia w badaniach klinicznych w celu uzyskania dostępu do eksperymentalnych leków. Aby to zrobić, pacjenci muszą mieć zalecenie lekarza i po raz pierwszy wyczerpali wszystkie inne możliwości leczenia.

"Naszym celem jest zwiększenie dostępu do leków potencjalnie ratujących życie" - powiedział Kurt Altman, dyrektor ds. Krajowych i specjalny radca w Goldwater Institute.

Altman i jego kolega opracowali prawodawstwo, które coraz więcej państw wykorzystywało jako wzór dla własnych inicjatyw. Według Stowarzyszenia Regulatory Affairs Professionals Society 19 stanów do tej pory uchwaliło prawo Right to Try, a Arizona zatwierdził to w listopadzie ubiegłego roku. Ponadto ustawodawstwo czeka na podpis gubernatora w trzech stanach.

Rak piersi: czy dla mnie są badania kliniczne?»

Nieznane efekty uboczne mogą pogorszyć jakość życia

Na pierwszy rzut oka niewielu ludzi nie zgodziłoby się z prawem mającym na celu przyspieszenie dostaw narkotyków do śmiertelnie chorych osób, które nie mają gdzie się zwrócić. Ale gdy przejdziesz do szczegółów, nie wszyscy w środowisku medycznym zgadzają się, że prawo do próbowania przepisów pomoże wszystkim pacjentom.

ReklamaReklama Jedną z głównych obaw jest to, że przepisy te dotyczą narkotyków, które są nadal w fazie badań klinicznych i nie zostały jeszcze zatwierdzone przez FDA. Oznacza to, że ich bezpieczeństwo i skuteczność nie są do końca znane.

"W tym momencie jest pomysł, że nie zamierzają kogoś zabić. Że są względnie bezpieczne ", powiedział Craig Klugman, bioetyk i antropolog medyczny z DePaul University. "Ale może być wiele efektów ubocznych i nie będziemy mieli pojęcia, czym one są. "

Najwcześniejsze typy badań klinicznych - znane jako faza I - mają na celu sprawdzenie bezpieczeństwa, określenie głównych skutków ubocznych i określenie najlepszej dawki leku do użycia. Ale te badania dotyczą tylko niewielkiej liczby osób.

Reklama "[lek] może nasilać ból, może zwiększać cierpienie i sprawić, że pozostały czas będzie raczej nieszczęśliwym doświadczeniem - na sen z rur. Craig Klugman, DePaul University

Kiedy lek przejdzie przez ten etap, potrzebne są większe próby, aby naprawdę sprawdzić, jak dobrze działa lek. Te późniejsze fazy mogą również złapać skutki uboczne, które nie pojawiają się w mniejszych próbach.

Chociaż śmiertelnie chorzy pacjenci mogą nie mieć nic do stracenia, nieznane skutki uboczne mogą pogorszyć ich jakość życia pod koniec.

ReklamaReklama "Niezależnie od tego, ile czasu pozostało ludziom, może być znacznie gorzej", powiedział Klugman. "Mogłoby to zwiększyć ból, zwiększyć cierpienie i sprawić, że pozostały czas będzie raczej nieszczęśliwym doświadczeniem - na sen z rur. "

Krytycy obawiają się narkotyków za darmo dla wszystkich

Teoretycznie prawo do próby pozwoliłoby pacjentom na zażądanie eksperymentalnego leku na dowolnym etapie jego rozwoju. Jednak niektórzy promotorzy wcześniejszego dostępu do narkotyków twierdzą, że należy skupić się na szybszym promowaniu obiecujących leków - tych, które w badaniach klinicznych wykazano, że działają dobrze przy minimalnych obawach dotyczących bezpieczeństwa.

"Alianci Abigail nigdy nie popierały wolności za wszystko", powiedział Frank Burroughs, założyciel organizacji Abigail Alliance z Wirginii, organizacji non-profit, która dąży do wcześniejszego dostępu do nowych leków będących w fazie rozwoju.

Reklama Nadal potrzeba tylko lekarzowi ponad 100 godzin, aby ukończyć wymagane dokumenty, aby złożyć wniosek za pomocą programu [FDA]. Kurt Altman, Instytut Goldwatera Jego córka, Abigail, zmarła na raka głowy i szyi w wieku 21 lat w 2001 roku. Przed śmiercią jej lekarze powiedzieli jej rodziny o eksperymentalnym leku, który celował w tego samego rodzaju raka, który miała. Lek ten sprawdzał się w badaniach klinicznych, ale badania dotyczyły raka okrężnicy.Więc nie mogła uczestniczyć.

Jej rodzina naciskała firmy farmaceutyczne i Kongres na dostęp do narkotyków. Zorganizowali również szeroko zakrojoną kampanię medialną. Pomimo rozgłosu, FDA nie zatwierdziła leku aż do czterech lat po jej śmierci.

ReklamaReklama Burroughs nie jest zaniepokojony prawem do wypróbowania prowadzącym do wolnego dla wszystkich, ponieważ odkrył, że wielu nieuleczalnie chorych odrabia lekcje na temat tego, co może pomóc w chorobie.

"Ciągle słyszymy od pacjentów, którzy do nas dzwonią, którzy wysyłają nam e-maile - a czasami to grupy pacjentów - że patrzą na lek, który okazał się obiecujący we wczesnych próbach klinicznych, a nie tylko na leki, "Powiedział Burroughs.

Poznaj fakty: znajdź lokalne testy kliniczne »

Program współczucia dla FDA za wolno

Od kiedy państwa zaczęły wprowadzać ustawę Prawo do Try - wiele z nich tylko w bieżącej sesji - ruch zyskał dużo trakcji.

"Mam nadzieję, że do końca lata przekroczyliśmy połowę stanów, które przyjęły podobne prawa" - powiedział Altman.

FDA posiada zasady obowiązujące od 1987 roku, które pozwoliły pacjentom na dostęp do eksperymentalnych leków w pewnych okolicznościach.

Jednak krytycy programu rozszerzonego dostępu FDA mówią, że proces wymaga zbyt wiele z tego, że nieuleczalnie chorzy pacjenci mają za mało czasu.

Kiedy obiecujesz leki wykazujące skuteczność i bezpieczeństwo we wczesnych próbach klinicznych, potrzebujemy tych leków zatwierdzonych wcześniej. Frank Burroughs, Sojusz Abigail

Są pewne oznaki postępu w tej dziedzinie. FDA ogłosiło na początku tego roku, że rozszerzony formularz dostępu zajmie tylko 45 minut, aby lekarz mógł go wypełnić. Ale ta zmiana nie została jeszcze wdrożona.

"Chociaż FDA zaproponowała zmianę reguły, do dziś nie przyniosło to efektu" - powiedział Altman. "Wciąż zajmuje tylko lekarza ponad 100 godzin, aby wypełnić wymagane dokumenty, aby ubiegać się przez [FDA] program współczucia użytkowania. "

I to nawet nie bierze pod uwagę czasu wymaganego, aby firma farmaceutyczna odpowiedziała lub aby FDA rozpatrzyło wniosek, co może potrwać nawet kilka miesięcy. Prawo do Spróbuj popiera nadzieję, że przyspieszy cały proces otrzymywania eksperymentalnych leków dla pacjentów.

"Wyruszamy na poziom państwowy, aby spróbować odciąć te dwa do czterech miesięcy w dół do dwóch do czterech tygodni, aw końcu - miejmy nadzieję - do dwóch do czterech dni", powiedział Altman.

Szybsza aprobata lekowa może pomóc większej liczbie pacjentów

W przypadku niektórych zwolenników prawa do wypróbowania, ustawodawstwo usuwa FDA z procesu i pozostawia decyzje dotyczące opieki medycznej tam, gdzie ona należy - między pacjentem a lekarzem. Ale inni obawiają się, że zrobienie tego tylko naruszy bezpieczeństwo.

"Problem polega na tym, że [Prawo do Try] zasadniczo podkopuje nasz system, który działa," powiedział Klugman. "Mamy system oceny FDA, który sprawdza leki, aby upewnić się, że są bezpieczne i upewnić się, że są skuteczne. Zapobiega to w większości wypadkom szkodzenia ludziom."

Prawo do wypróbowania nie jest jednak jedyną drogą do uzyskania leczenia dla nieuleczalnie chorych pacjentów. Chociaż Sojusz Abigail popiera prawo "Prawo do wypróbowania" na poziomie państwowym, koncentruje się on bardziej na zachęcaniu FDA i Kongresu do przyspieszenia procesu zatwierdzania obiecujących leków.

"Kiedy obiecujesz leki, które wykazują skuteczność i bezpieczeństwo we wczesnych próbach klinicznych, potrzebujemy tych leków zatwierdzonych wcześniej", powiedział Burroughs. "To jest sposób, aby pomóc ogromnej większości ludzi, którzy skończyli opcji FDA i nie mogą przejść do badań klinicznych. "

Przyspieszenie ogólnego procesu zatwierdzania może również pomóc nieuleczalnie chorym pacjentom w inny sposób.

Prawo do sprawdzania praw pozwala pacjentom zażądać eksperymentalnego leku od firmy farmaceutycznej. Ale w porównaniu z wprowadzeniem na pełną skalę leku zatwierdzonego przez FDA, do testów klinicznych wprowadzono tylko ograniczone partie eksperymentalnych leków. To sprawia, że ​​są drogie.

Leki te nie są objęte ubezpieczeniem, ponieważ terapie eksperymentalne w ogóle nie są objęte ubezpieczeniem - powiedział Klugman. "To nie jest objęte przez twoje federalne programy. Nie jest objęty programami państwowymi. Więc musisz za to zapłacić z własnej kieszeni. "

Istnieje również problem ograniczonej dostępności. Tylko dlatego, że pacjent prosi o narkotyk poprzez Prawo do Wypróbowania, nie oznacza to, że firma ma wystarczająco dużo środków, aby podać lek ludziom poza swoimi próbami klinicznymi.

Oznacza to, że firmy farmaceutyczne muszą decydować, którzy pacjenci otrzymują leki eksperymentalne w ramach programów współczucia. Które mogą otworzyć je na presję lub ataki z głośnych kampanii społecznych prowadzonych przez pacjentów i ich rodziny.

W odpowiedzi na wyzwania związane z prowadzeniem programów na rzecz współczucia, Johnson & Johnson ogłosił niedawno, że utworzy niezależną radę doradczą. Grupa ta - składająca się z lekarzy, bioetycznych i rzeczników pacjentów - dokona przeglądu wniosków do działu farmaceutycznego firmy w celu uzyskania dostępu do eksperymentalnych leków.

Przeczytaj więcej: Zgodnie z nowymi zasadami, wszystkie wyniki badań klinicznych muszą być publiczne »

Prawo do wypróbowania sygnałów Publiczne popychanie do zmian

Jest za wcześnie, aby wiedzieć, jak będzie się poruszać ruch Right to Try, ale Burroughs mówi jedno jest pewne:

"Prawo do próbowania wciąż wysyła silny sygnał do FDA i Kongresu, mówiąc, że społeczeństwo chce tej zmiany", powiedział Burroughs. "Chcemy, aby te leki zostały zatwierdzone wcześniej. "

Szybsza aprobata mogła pomóc córce Burroughsa. A może przyspieszyło powrót do zdrowia Heidke-McCartin.

Po tym, jak firma farmaceutyczna zamknęła program rozszerzonego dostępu w Bostonie, Heidke-McCartin uzyskał T-DM1 w innym miejscu w Wirginii. Wymagało to podjęcia ponad 16 podróży w obie strony, zanim FDA w końcu pozwoliło jej na zażywanie narkotyków w Bostonie.

W filmie YouTube na temat jej doświadczenia, Heidke-McCartin podsumowuje uczucia wielu pacjentów z terminalnymi chorobami, ich rodzin oraz zwolenników szybszego zatwierdzania obiecujących leków.

"Jeśli istnieją leki, które są dostępne, i przeszły standardy bezpieczeństwa," powiedziała, "nie wydaje się, aby istniał powód, dla którego powinieneś powstrzymać ich przed kimś. "

Dowiedz się więcej o FDA»