Genetycznie modyfikowane komórki T Blokuj HIV bez narkotyków
Spisu treści:
Wydaje się, że z odległej galaktyki, ale opublikowane dzisiaj badania wykazały bezpieczeństwo nowego sposobu leczenia HIV poprzez bezpośrednią edycję komórek pacjenta.
Badanie, które pojawia się w New England Journal of Medicine, dotyczyło tylko 12 osób zakażonych wirusem HIV, ale jest to kamień milowy w badaniach nad HIV.
ReklamaReklama Komórki T CD4 lub "komórki pomocnicze" to komórki celowane przez wirusa HIV. Późniejsze uszkodzenie układu odpornościowego jest przyczyną AIDS.
Na potrzeby badania naukowcy wyodrębnili takie komórki z przedmiotów i "zredagowali" ich genetyczne składy, aby sztucznie stworzyć rodzaj odporności na HIV, która we wcześniejszych badaniach została zidentyfikowana w około dziewięciu procentach ludzie pochodzenia europejskiego.
Jakie jest moje ryzyko transmisji? I inne często zadawane pytania dotyczące mieszanych par statusowych »
ReklamaJak to zrobili?
CCR5 to białko, które ulega ekspresji w genie komórki CD4 znanym jako Delta 32, a jego ekspresja umożliwia wirusowi HIV znalezienie komórki i zakażenie jej.
Naukowcy od pewnego czasu wiedzą, że osoby z mutacją na jednym allelu CCR5 Delta 32 mają ochronę przed HIV. Uważa się, że osoby z mutacją na obu allelach są całkowicie odporne na wirusa.
ReklamaReklama Timothy Ray Brown, znany jako "Pacjent z Berlina", przeszedł w 2007 roku przeszczep komórek macierzystych w celu leczenia ostrej białaczki szpikowej (AML). Lekarze odkryli, że miał on mutację DeltaR CCR5 na jednym allelu, więc szukali dawcy szpiku kostnego, który również miał mutację. Znalazły jeden, a po przeszczepie Brown został funkcjonalnie wyleczony z istniejącej wcześniej infekcji HIV.
Uważa się, że tylko jeden procent populacji ma mutację DeltaR CCR5 na obu allelach. Jednak naukowcy z Penn Center for Aids Research University w Pensylwanii wprowadzili nową erę, znajdując sposób sztucznego stworzenia mutacji na co najmniej jednym allelu.
Wskaźniki przeżywalności i rokowanie w przypadku ostrej białaczki szpikowej »
Wskazanie" palca "przy wyleczeniu
Udało się to zrobić za pomocą sztucznych enzymów zwanych nukleazami palców cynkowych (ZFN), wyjaśnił Bruce L. Levine, profesor nadzwyczajny terapii genowej nowotworów i dyrektor Klinicznej Komórki i Zakładu Produkcji Szczepień w Penn.
Powiedział Healthline, że dzięki współpracy z Sangamo BioSciences, twórcą ZFN, naukowcy byli w stanie stworzyć technikę, która działała jak "molekularne nożyce", aby wprowadzić pożądaną mutację. "Celując w część Delta 32, możesz zakłócić ekspresję białka CCR5 na powierzchni komórki, zablokować HIV lub usunąć klamkę", powiedział Levine.
ReklamaReklama Kiedy badacze wprowadzili zmodyfikowane komórki z powrotem do pacjentów, nie tylko utrzymali się, ale również spadło miano wirusa, nawet u czterech z sześciu pacjentów, którzy wyłączyli ratującą życie terapię przeciwretrowirusową (ART) dla trzech osób. miesięcy.
"W społeczności terapii komórkowej i terapii genowej zawsze wierzyliśmy w to, co robimy, lub nie pracowalibyśmy nad nią" - powiedział Levine. "Nastąpiła zmiana paradygmatu w biotechnologii i farmacji. W ten sposób, w górę iw dół planszy, jest to zupełnie inny sposób dostarczania nowej terapii. "
Jeden pacjent, który miał już mutację CCR5 Delta 32 na jednym allelu, miał zupełnie niewykrywalne miano wirusa nawet po zdjęciu ART. Zgodnie z protokołem badań, wrócił do ART, więc nie można porównać jego wyniku z wynikami Berlińskiego Pacjenta.
OgłoszenieJeden negatywny wynik został odnotowany w badaniu. pokój, ponieważ poczuł się chory 24 godziny po wstrzyknięciu zmodyfikowanych komórek.
Przyszłość profilaktyki HIV: Prilada Truvada »
ReklamaReklama" Ważny pierwszy krok "
Wszyscy uczestnicy zostali wstrzyknięci raz z 10 miliardami limfocytów T w okresie od maja 2009 r. do lipca 2012 r., między 11 a 28 na cent komórek uważanych za genetycznie zmodyfikowane. Podczas gdy liczba limfocytów T krwi spadła po zatrzymaniu ART w cztery tygodnie po wlewie, zmodyfikowane limfocyty T zniknęły z około jednej trzeciej typowej dziennej dawki.
Tymczasem zmodyfikowane komórki nadal znajdowały się w tkance limfatycznej związanej z jelitami w jelitach, która jest znana jako rezerwuar zakażenia HIV.
W towarzyszącym artykułowi redakcyjnym, opublikowanym dzisiaj także w New England Journal of Medicine, dr Mark Kay ze Stanford University School of Medicine i Dr. Bruce Walker z Howard Hughes Medical Institute na Harvard University nazwał badania to ważny pierwszy krok. Konieczne są dalsze badania demonstrujące bezpieczeństwo i potencjalną długotrwałą skuteczność - napisali.
Ogłoszenie"Potencjalna przyszłość nokautu przez ZFN i inne techniki nie ogranicza się do infekcji HIV. Istnieją obecnie metody, które można wykorzystać nie tylko do dezaktywacji genu, ale także do dokonania specyficznych zmian nukleotydów w określonym miejscu w genomie i dodaniu genu "- napisali Kay i Walker.
Ale czy realistyczne jest oczekiwanie, że takie terapie będą dostępne i dostępne w najbliższym czasie?
ReklamaReklama Levine powiedział, że wielu ludzi wyszydzało, gdy po raz pierwszy rozwijano przeszczep komórek macierzystych, nazywając to "terapią butikową", która nigdy nie stałaby się powszechną praktyką.
"Rok temu, w styczniu, odbył się milionowy przeszczep komórek macierzystych" - powiedział Levine. "Zdarzyło się to z biegiem czasu. Nie widzę niemożliwości wprowadzenia tego rodzaju terapii w szerszą praktykę. "
